2018年7月，特立氟胺在中国获得上市批准，是中国首个治疗复发型多发性硬化（RMS）的口服一线DMT药物。在III期临床试验TOWER中，针对特立氟胺对于中国RMS患者的疗效，试验进行了探索。共有32家中国的研究中心，148名中国RMS患者参与这项为期48周的随机、双盲、安慰剂对照的试验，占全球随机化人群总数的12.7%。

　　试验参照McDonald标准（2005年版）挑选了受试者，受试者年龄在18–55岁之间。将入选的患者按1:1:1的比例被随机分为安慰剂组，特立氟胺7 mg/d组，特立氟胺14 mg/d组。患者接受为期48周的治疗，在之后的第48～第152周，对患者进行不定随访。

　　试验的主要研究终点是年复发率(ARR，定义为在复发型MS患者每患者年的复发次数)。关键次要终点是残疾进展确认持续12周的患者比例。其他次要终点有：首次复发时间、未复发的患者比例、无残疾进展的患者比例、EDSS相对于基线的变化等。试验的主要研究终点观察出显著差异：与安慰剂相比，特立氟胺14 mg/d组能显著降低年复发率71.2%（P=0.0012）。

　　与安慰剂相比，特立氟胺14 mg/d组能显著降低年复发率71.2%（P=0.0012）；特立氟胺7 mg/d组未能显著降低年复发率。第48周时，与安慰剂相比，特立氟胺14 mg/d组有更多的患者未复发（安慰剂组未复发比例：61.2%，特立氟胺14 mg/d组未复发比例：82.2%，P=0.0214）。第48周时，与安慰剂相比，特立氟胺14 mg/d组无残疾进展患者比例高（安慰剂组无残疾进展患者比例：86.5%，特立氟胺14 mg/d组无残疾进展患者比例：94.1%）。特立氟胺组治疗期间，发生不良反应的患者比例与安慰剂组相似(安慰剂组：72.2%，特立氟胺14 mg/d组：69.8%)。特立氟胺14 mg/d组发生严重不良反应的患者比例与安慰剂组相似(安慰剂组：11.1%，特立氟胺14 mg/d组：11.6%)。

　　此次试验中，特立氟胺出现了肝功能异常、中性粒细胞减少等不良反应。耐受性良好，因常见不良反应停药发生率低。中性粒细胞减少，但试验过程中未发现中性粒细胞减少相关的严重不良事件。并且，特立氟胺组患者发生感染的比例与安慰剂组相似。停止治疗后，特立氟胺组的所有患者均从感染不良事件中恢复。

　　此次中国TOWER研究验证了特立氟胺在中国人群中的有效性和安全性与研究总人群中的结果一直,并确认了在服用剂量方面，14 mg/d效果更优，而且安全性数据方面7 mg/d和14 mg/d相似。进一步支持了特立氟胺未来在中国RMS患者治疗中的潜在价值。此外，在TOWER研究中，考虑参与研究的26个国家的所有受试者，相比于安慰剂组，14 mg/d组的年复发率降低了36%。其中，中国患者的14 mg/d组年复发率相比于安慰剂组降低了71.2%。所以，中国患者可以从特立氟胺中获得更大的疗效优势，且安全性可靠。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：多发性硬化患者口服特立氟胺/奥巴捷(AUBAGIO)效果如何？有何优势？

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