多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，是血液系统常见的恶性肿瘤之一，多发于中老年人，目前无法治愈。2013年美国食品药品管理局（FDA）批准泊马度胺用于治疗复发难治MM，并于2020年5月又批准其用于治疗艾滋病相关卡波西肉瘤（KS）。泊马度胺于2020年11月在我国获批上市。

　　1.化学结构和作用机制

　　泊马度胺是第3代IMiD，结构与沙利度胺和来那度胺相似，但具有更强的抗MM活性和相似的安全性。其化学结构为3-氨基-N-（2，6-二氧代-3-哌啶基）邻苯二甲酰亚胺。泊马度胺具有直接的细胞毒性和免疫调节作用，能抑制血液肿瘤细胞增殖，诱导其凋亡，还能抑制对来那度胺耐药的MM细胞增殖；泊马度胺与地塞米松联用可协同诱导对来那度胺敏感或耐药的肿瘤细胞凋亡。

　　另外，在重度联合免疫缺陷淋巴瘤小鼠模型中，泊马度胺联合利妥昔单抗较来那度胺显示出更强的协同抗肿瘤作用。在中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）大鼠模型中，泊马度胺的脑脊液穿透率达39%，并且其能够减少M2型肿瘤相关巨噬细胞（TAM）数量，增加M1型TAM数量，抑制肿瘤生长。

　　2.特殊人群用药

　　中度肾损伤（肌酐清除率≥30 ml/min且<60 ml/min）或严重肾损伤（肌酐清除率≥15 ml/min且<30 ml/min）不需要透析患者无须调整泊马度胺剂量。接受血液透析的重度肾损伤患者在接受血液透析的当天，应在完成透析后服用泊马度胺，推荐的起始剂量为3 mg/d。

　　对于轻度或中度肝损伤患者（Child-Pugh分级为A级或B级），推荐泊马度胺起始剂量为3 mg/d。对于重度肝损伤患者（Child-Pugh分级为C级），推荐给药剂量为2 mg/d。目前尚未明确泊马度胺在18岁以下未成年人中应用的安全性和有效性，应避免在此类人群使用。

　　有生育能力的女性在泊马度胺治疗前至少4周内、泊马度胺治疗期间、暂停给药期间和完成治疗后至少4周，应避免妊娠；女性患者妊娠期间应避免使用泊马度胺；哺乳期女性在泊马度胺治疗期间应停止用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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