米托坦/密妥坦(MITOTANE)是杀虫剂二氯二苯基三氯乙烷的衍生物，是美国食品和药物管理局唯一批准用于ACC的药物。对米托坦的兴趣及其功效的报告可以追溯到1960年代，当时体外研究表明米托坦抑制肾上腺皮质类固醇的生物合成，同时还能增加肝脏对皮质醇的清除率。
当时，多项回顾性研究报道生化和肿瘤消退率高达85%。这些较旧的文献包括不可靠的研究技术，缺乏反应和疗效评估的现代标准。一篇重要的新英格兰医学杂志论文包括105名患者，其中三分之二是功能性的，30%(n=31)患有转移性疾病。整个队列中只有8名患者(8%)保持部分缓解，这不会影响总生存期。作者得出结论，米托坦可能会提供短暂的益处，但主要是在内分泌症状中。其他研究也将生化反应(激素水平降低)报告为“反应”，因此暗示比实际遇到的肿瘤消退程度更高。即使在肿瘤负荷增加的情况下，米托坦也可以改善激素过量的症状，这可能会影响早期疗效评估。
因此，任何基于这些较旧回顾性研究的标准建议都必须非常谨慎。最近的数据，尽管也是回顾性的，表明这些高反应率没有得到证实，尽管仍然无法准确评估真实反应率。与疗效问题同样重要的是与药物相关的毒性程度。根据定义，任何非治愈性的疗法都是姑息疗法。狭窄的治疗窗可导致慢性且通常不可逆的毒性，如肾上腺功能不全，如果不及时治疗会导致恶心、呕吐、疲劳和抑郁。由于这些问题，米托坦因其可疑的功效和相关的毒性而成为许多争议的中心。试图重新评估米托坦在晚期肾上腺皮质癌患者中姑息治疗的效用，评估对治疗的反应和治疗相关的副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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