奥贝胆酸（Obeticholic Acid，商品名Ocaliva）是由美国Intercept制药公司研发的新一代原发性胆汁性肝硬化（PBC）治疗药物，Intercept公司最早于2016年5月27日获美国FDA批准上市，于2016年12月12日获欧盟批准上市，是一个全球化上市药物，用于治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC），是近20年来首个获批治疗PBC的药物。由于PBC是一种罕见病，奥贝胆酸在2010年得到了欧洲药品管理局的孤儿药委员会（COMP）的孤儿药资格认定。作为激励措施，孤儿药可以获得十年的市场独家经营权。

　　奥贝胆酸目前主要上市及在研适应症有3个，具体情况如下：

　　I原发性胆汁性肝硬化（PBC）

　　已上市。又称原发性胆汁性胆管炎，是一种慢性进展性自身免疫性肝病，由于长期肝内胆汁滞留，从而损害肝细胞，导致肝硬化或肝瘢痕。PBC用药周期长，甚至需要终生用药。该病90%发生于女性，多见于50岁左右的妇女。随着肝硬化的发展，肝脏瘢痕组织的数量增加，肝功能衰竭，需要进行肝脏移植，这是女性进行肝脏移植的第二大因素。发病率3.3-5.8/百万人，患病率是19-402/百万人，属于一种罕见病，但患病率逐年增加，曾被FDA授予快速通道和孤儿药资质。

　　其竞争对手熊去氧胆酸（UDCA）是目前唯一批准治疗PBC的药物，UDCA可有效治疗50%以上PBC患者，然而超过40%患者对其应答不佳，5%～10%的患者无法耐受UDCA。奥贝胆酸的临床优势在于可显著改善对UDCA治疗应答不佳或不耐受的PBC患者的生化指标，延缓疾病进展，提高生存率。作为PBC的二线治疗药物，有望取代UDCA的治疗地位。

　　II非酒精性脂肪肝（NASH）

　　是一种肝内脂肪积聚而导致的慢性进展性肝病，可导致肝硬化、肝衰竭及肝细胞癌。需要长期用药。发达国家成人患病率为20%-30%，其中肥胖人群患病率是80%。我国发达地区成人患病率是15%。

　　2015年1月9日美国获得突破性治疗资格，提交临床申请并进行III期试验。目前的临床II期结果显示，奥贝胆酸能够改善NASH患者的肝脏组织学特征，同时也有利于降低肝酶。虽然有一些副作用，但NAFLD活性度评分的所有项目（脂肪变性，肝细胞气球扬鞭，肝小叶炎症）和肝纤维化均得到改善，需要进一步研究其长期获益及安全性。

　　III原发性硬化性胆管炎

　　被FDA授予孤儿药，2014年12月开始临床II期研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥贝胆酸(OCALIVA)治疗原发性胆汁性胆管炎的临床试验数据

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