艾伏尼布（ivosidenib）是一种新型特异性的靶向IDH1突变的口服抑制剂，也是同类首个（first in class）靶向药物，能够使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。艾伏尼布（ivosidenib）的作用机理决定了在IDH1突变胆管癌患者之外，还有更多的治疗潜力，包括IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（R/R MDS）、IDH1基因突变的急性髓系白血病（AML）。

　　艾伏尼布（ivosidenib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。艾伏尼布（ivosidenib）是首个且唯一获得美国FDA批准用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗的药物。

　　FDA批准这一适应症是基于ClarIDHy研究的数据，ClarIDHy研究是首个也是唯一一个针对既往接受过治疗并携带IDH1突变胆管癌的随机III期试验。ClarIDHy研究的结果显示，主要终点独立审查委员会评估的无进展生存（PFS）具有统计学意义的改善（风险比<hr/>=0.37；95%CI[0.25,0.54]，p<0.001）。艾伏尼布组和安慰剂组的中位PFS（95%CI）分别为2.7（1.6,4.2）和1.4（1.4,1.6）个月。艾伏尼布组6个月的PFS率为32%，12个月的PFS率为22%，而安慰剂组没有患者在6个月后疾病没有进展或死亡。

　　研究方案规定，随机接受安慰剂治疗的患者可在疾病进展时交叉接受艾伏尼布治疗，而安慰剂组中有很高比例的患者（70.5%）交叉到艾伏尼布治疗。研究还显示，与随机接受安慰剂治疗的患者相比，随机接受艾伏尼布治疗的患者关键次要终点总生存期（OS）表现出改善，但未达到统计学显著差异。OS结果基于OS的最终分析（基于PFS最终分析16个月后发生的150个事件）。艾伏尼布组的中位OS（95%CI）为10.3（7.8,12.4）个月，安慰剂组未调整交叉的中位OS为7.5（4.8,11.1）个月。

　　该研究中观察到的安全性与之前发表的数据一致。胆管癌患者最常见的不良反应（15%）是疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼/艾伏尼布(TIBSOVO)联合方案治疗急性髓系白血病耐受性良好？

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