Scemblix是首个作为STAMP抑制剂治疗CML的药物，专门靶向ABL肉豆蔻酰口袋起作用。这种全新的作用机制可能有助于解决先前接受过两种或多种TKI治疗的CML患者的耐药难题和BCR:ABL1缺陷基因的突变，该基因已被证实与白血病细胞过度分化有关。

　　慢性髓细胞白血病（CML）是一种造血干细胞克隆增生性疾病。该病在所有年龄阶段都有发生，但在20~50岁人群中发病率较高。其年发病率为0.1~0.2%，男性发病率略高于女性，占成年白血病患者的15~20%。据估计，在欧洲每年约有超过6,300人被诊断患有CML，我国每年新增病例高达30,000例。虽然许多患者可以从目前可用的TKI疗法中受益，但是，还有很大一部分患者可能会对TKI疗法不耐受或耐药。经过对既往接受两种TKI治疗的CML患者的分析，约55%的患者报告对先前治疗方法不耐受；对二线治疗患者的汇总分析显示，在随访的两年内，高达70%的患者无法达到主要分子学缓解（MMR）。因此，患者对于新的治疗方式和方法的需求依旧很迫切。

　　2022年6月24日，诺华宣布获得CHMP积极意见反馈，其建议相关部门授予Scemblix（asciminib）上市许可，适应症为处于费城染色体阳性的慢性髓细胞细胞白血病（Ph+CML-CP）慢性期的成人患者，且患者此前已接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的治疗。

　　此次CHMP关于Scemblix的积极意见是基于一项关键的III期ASCEMBL临床研究结果，结果显示，24周时，与接受Bosulif(bosutinib)治疗的患者相比，接受Scemblix治疗的患者的MMR接近翻倍（25.5%vs 13.2%）并且，因不良反应产生停药率降低3倍以上（5.8%vs 21.1%）。

　　常见的不良反应：

　　Scemblix：血小板减少（29.5%）、中性粒细胞减少（23.1%）；

　　Bosulif组的不良反应是：腹泻（71.1%）、恶心（46.1%）、谷丙转氨酶升高（28.9%）呕吐（26.3%）、谷草转氨酶升高（21.1%）、皮疹（23.7%）和中性粒细胞减少（21.1%）。

　　这些结果在长期随访中已得到证实。其中，第96周的MMR：Scemblix组（37.6%，95%CI：29.99-45.65）为Bosulif组（15.8%，95%CI：8.43-25.96）的两倍以上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  Scemblix  https://www.kangbixing.com/