治疗ITP临床上常用的一线药物包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白、抗ＲhD免疫球蛋白，一般用糖皮质激素较多，虽然初始反应率高但是这类药物不良反应多，耐药性高，治疗周期长，所以在临床上专家会建议缩短一线治疗时间，尽早转入二线治疗。二线药物主要有TRAs类、抗体类和免疫抑制剂类药物。二线治疗中近年来用的较多的是血小板生成素受体激动剂如罗米司亭，促血小板生成素作为最重要的刺激血小板生成的细胞因子，在ITP患者中表现出含量的相对不足，所以TPO受体激动剂就变得特别适用。作为一类较新的治疗免疫性血小板减少症的药物，罗米司亭可以通过促进巨核细胞的增殖分化和成熟，进而促进血小板生成，起到治疗作用。比起一线治疗药物，疗效稳定，不良反应少，患者耐受性好，停药后持续缓解率高，是传统治疗免疫性血小板减少症无效后可选的治疗药物。

　　这是一项为期3年的开放标签试验的最终数据，该试验评估了罗米司亭治疗ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~<18岁儿童的长期疗效和安全性。这项3b期、单组、开放标签、多中心研究在17个国家进行。从2014年12月开始入组，末次患者访视日期为2019年8月。入组ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~<18岁儿童，每周接受皮下注射罗米司亭（1μg/kg滴定至10μg/kg），以维持血小板在50~200×109/L范围内。一个亚组接受骨髓检查。主要终点是前6个月治疗期间血小板缓解的时间百分比（计数≥50×109/L，在之前4周内未使用补救药物）。

　　203例患儿（中位年龄，10.0岁）接受了≥1剂的罗米司亭，中位治疗持续时间约为3年，中位平均每周剂量为6.9μg/kg。95例(46.8%)停药（缺乏疗效，n=43[21.2%]）。在前6个月内达到血小板缓解的中位(IQR)时间为50.0%(16.7%~83.3%)，在整个36个月治疗期间增加至78.2%(26.7%~90.4%)。11例患者(5.4%)获得持续应答（连续计数≥50×109/L，未使用ITP药物≥24周）。

　　56例患者(27.6%)发生治疗相关不良事件(AE)，其中8例(3.9%)发生严重治疗相关AE；所有这些事件均导致停药，包括4例中和抗体病例（罗米司亭，n=3；血小板生成素，n=1）。141例患者(69.5%)发生出血，随时间减少；20例(9.9%)发生≥3级出血事件。在第2年，8/63例可评价患者(12.7%)发生2级网硬蛋白。

　　该研究表明，ITP儿童长期使用罗米司亭是有效的，并且具有良好的总体安全性特征，证实了既往研究显示罗米司亭是ITP≥6个月儿童的有效治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗米司亭(NPLATE/ROMIPLOSTIM)能够显著提高持久血小板缓解？

　　更多药品详情请访问  罗米司亭  https://www.kangbixing.com/drug/lmst/