Zelboraf(vemurafenib,维罗非尼)是一种激酶抑制剂，通过阻断某些酶，促进细胞的生长。ECD是一种起源于骨髓、缓慢生长的血癌。ECD会导致一种为白细胞的组织细胞的增加。这种细胞过量的话会导致肿瘤组织细胞浸润许多器官和组织，包括心脏，肺，脑和其他。ECD估计在世界范围内影响600至700名患者。约54%的患者早期有BRAF V600突变。

　　美国FDA扩大了罗氏（Roche）药物维罗非尼Zelboraf（vemurafenib）的适应症，用于治疗罹患罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）的成人患者，这也是首个经FDA批准针对ECD的疗法。Zelboraf此次获批是基于它在一项2期研究VE-BASKET中展现的疗效。该试验共包含22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。结果显示，经维罗非尼治疗的患者的ORR达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解。使用维罗非尼的ECD患者常见的副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。

　　FDA的这一决定意味着罹患Erdheim-Chester病的患者将首次拥有经FDA批准的治疗选择，这款首个获FDA批准的ECD疗法让ECD患者群体备受鼓舞，这给患者及其家属带来了新的希望，这种新的治疗方法表明，有意义的突破可以在患者、家属、研究医生、工业界和FDA的共同作用下很快发生，来帮助患者。

　　维罗非尼常见副作用关节疼痛(关节痛);小丘疹;脱发;疲劳;QT间期延长和皮肤肿瘤(乳头状瘤)。维罗非尼严重的副作用，包括新的癌症的发展(皮肤癌、鳞状细胞癌或其他癌症)，与BRAF野生型黑色素瘤患者的肿瘤细胞的生长、变态反应(过敏反应、服装综合征)，严重的皮肤反应(Stevens Johnson综合征和中毒性表皮坏死松解症)、心脏病(QT间期延长)，肝损害(肝毒性)，光敏性，在眼睛严重反应(葡萄膜炎)免疫反应，接受放射治疗后(放疗增敏和辐射召回)，肾功能衰竭和手、脚的组织增厚(杜普伊特伦挛缩和足底筋膜纤维瘤病)。另外，FDA曾授予维罗非尼优先审评资格、突破性疗法认定，以及孤儿药资格。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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