Yondelis，中文名：曲贝替定，与DNA小沟中的鸟嘌呤结合，形成复合物并导致其螺旋弯折为大沟，这一结合会诱发DNA一系列激活反应，影响多个转录因素，DNA修复途径，从而干扰细胞周期，导致细胞死亡。
一项多中心研究对比曲贝替定和达卡巴嗪治疗进展期脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者的III期临床试验，入组患者要求既往接受过蒽环类联合至少一种其他细胞毒药物的系统性治疗。患者按2:1比例随机接受曲贝替定或达卡巴嗪的治疗（每三周一次静脉用药）。研究的主要终点是总生存(OS)，次要终点是疾病控制情况——无进展生存（PFS）、疾病进展时间、客观缓解率、反应持续时间以及药物的安全性和患者报告的症状评分。
研究纳入了518例患者，随机接受曲贝替定（n＝345）或达卡巴嗪的治疗（n＝173）。在最后的PFS分析中，与达卡巴嗪组相比，曲贝替定组的疾病进展或死亡风险下降了45%(曲贝替定组的中位PFSv达卡巴嗪组的中位PFS，4.2月v1.5月;风险比,0.55;P<.001)；在所有预先设计的亚组分析中都观察到了上述获益。在OS的中期分析中（64%删失），与达卡巴嗪组相比，曲贝替定组的死亡风险下降了13%（曲贝替定组的中位OS v达卡巴嗪组的中位OS，12.4月v12.9月；风险比为0.87；P＝.37）。药物的安全性分析结果与两药物的典型毒性一致；曲贝替定组中常见的3~4级不良反应是骨髓抑制和短暂性的转氨酶升高。
对既往化疗失败的进展期脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者来说，曲贝替定在疾病控制方面优于传统的达卡巴嗪。对进展期肉瘤来说，疾病控制是临床相关的终点指标，因此，该研究证实了曲贝替定在治疗进展期肉瘤方面的有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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