这项国际研究已根据INI1阴性实体瘤或滑膜肉瘤不同，将招募的患者分配为7个队列。上皮样肉瘤队列入组标准为：患有局部晚期或转移性疾病，并带有免疫组化分析、SMARCB1的双等位基因失活或两者共同证实的INI1表达缺失。患者接受800mg的他泽司他治疗（每天2次，28天为1周期），直至出现疾病进展或不可接受的毒性。主要终点是研究人员根据《1.1版实体瘤反应评估标准》评估的客观缓解率。
意向治疗分析包括共62例至少接受了一剂他泽司他的患者。先前的抗癌治疗包括手术（77％），放射治疗（56％），全身治疗（61％）。观察到客观缓解的患者有9例（15％，均为部分缓解）。独立放射学审查委员会评估的缓解率相同，其中1例可视为完全缓解。中位随访时间为13.8个月，中位缓解持续时间未达到（9.2个月–无法评估）。在独立审查中视为完全缓解的患者，其缓解持续时间为24.4个月，并且在数据截止时依然持续。32周时的疾病控制率为26％。中位显效时间为3.9个月。中位无进展生存期为5.5个月（3.4-5.9个月），中位总生存期为19.0个月（11.0个月-无法评估）。
最常见的3或4级不良事件是贫血（13％）、体重减轻（6％）、胸腔积液（5％）、食欲下降（5％）和癌痛（5％）。发生严重不良事件的患者有40％，最常见的是胸腔积液（6％）、咯血（6％）、呼吸困难（5％）、蜂窝织炎（3％）和癌痛（3％）。没有观察到治疗相关死亡。
在INI1或SMARCB1缺失的晚期上皮样肉瘤患者队列中，他泽司他耐受性良好，并显示出临床活性。他泽司他有改善晚期上皮样肉瘤患者预后的潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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