阿泊替尼(Avapritinib,Ayvakit)是一种激酶抑制剂，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准其以商品名泰吉华上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。美国食品药品监督管理局批准其以商品名阿泊替尼上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRAD842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者以及治疗晚期系统性肥大细胞增多症（advancedSM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

　　GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRAD842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。靶向药阿泊替尼（avapritinib）在中国香港地区的新药上市申请已获批准，用于治疗携带PDGFRAD842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。该药物成为中国香港第一个针对携带PDGFRAD842V突变GIST患者的精准靶向药物。

　　此次阿泊替尼获得香港卫生署的批准是基于NAVIGATOR研究，该研究是一项开放标签、剂量递增/剂量扩展的Ⅰ期研究，评估阿泊替尼用于不可切除或转移性GIST患者的安全性和疗效。

　　2020年12月《欧洲癌症杂志》（EuropeanJournalofCancer,EJC）全文发表了NAVIGATOR研究针对PDGFRAD842V突变GIST患者的更新数据，38例起始剂量为300/400mg的患者中，36例缓解，ORR高达95%。28例起始剂量为300mg的患者中，27例缓解，ORR为96%，所有剂量组的疾病控制率（DCR）高达100%。所有剂量组的中位DOR长达27.6个月。

　　最常见的治疗相关不良事件（AE）是贫血、胆红素增高、白细胞下降、肌酸磷酸激酶增加、天冬氨酸转氨酶增加、面部水肿、眶周水肿、中性粒计数下降、发色改变等。再次夯实了阿伐替尼的稳健、持久、高效的临床获益，且安全性可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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