拉罗替尼是原肌球蛋白受体激酶(TRK)，TRKA、TRKB、TRKC的抑制剂。TRKA、B和C是由基因NTRK1、NTRK2和NTRK3编码的，可以产生组成激活的嵌合TRK融合蛋白，该蛋白可作为致癌驱动因子，促进肿瘤细胞系中的细胞增殖和生存。
一项关于Loxo-101治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人及儿童患者的临床数据显示，总缓解率（ORR）为80％，部分缓解率（PR）为62％，完全缓解率（CR）为18％，在补充数据集中，ORR为81％，PR为65％，CR为17％。一项关于Loxo-101的三项安全性和有效性临床研究结果显示，对于年龄为4个月至76岁的患者，Loxo-101针对17种不同癌症治疗总体有效率为75％。其中13％的患者肿瘤完全消失包括2位晚期转移的儿童纤维肉瘤患者，用药之后肿瘤缩小，进行了根治性手术切除;分别停药4.8个月和6个月之后，肿瘤没有复发，也似乎看到了「治愈」的希望。
拉罗替尼与其他传统肿瘤药物研发最大的区别是，这个药整个的研发和临床试验都是基于一个分子——NTRK融合基因来进行的，并没有具体限制在某种肿瘤中。这样的研发方式在历史上是第一次。其实，癌症中的分子标记早已用在了抗癌药的研发上。比如大名鼎鼎的乳腺癌药赫赛汀就是基于有些乳腺癌表达的Her2蛋白。但不同的是，以前抗癌药的研发虽然也基于某个分子标记，但还是限制在某些肿瘤里，比如赫赛汀就只针对乳腺癌。
这款药物之所以让医学界和患者都为之沸腾，主要有三个原因：
第一，不区分癌种。这就意味着不管什么癌种（组织/细胞/部位），只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都是可以使用的。
虽然拉罗替尼可有效缓解17种类型肿瘤患者的临床症状，但实际上适用于这个药的患者还是很少的，这与拉罗替尼的适用条件相关。
第二，总缓解率高达79%。最新一项研究，在可评估的153名患者中，客观缓解率（ORR）高达79%(121/153)，完全缓解率（CR）达到16%（24/153），另外19名患者（12％）病情稳定，临床获益率为91％！
第三，起效快、作用持久。拉罗替尼的神奇之处在于，起效非常快，并且一旦有效，带来的缓解往往是出乎意料的。数据显示，平均的起效时间仅为1.84个月，73%的患者响应的持续时间超过6个月。
与传统抗癌药不同的是，拉罗替尼的适应症并不是以某种癌种来区分的，而是以一种基因突变为目标，即NTRK突变，对于发生NTRK基因突变的患者，拉罗替尼具有较好的治疗效果。更值得一提的是，约40％发生NTRK基因融合的患者，在用药开始后一年内肿瘤没有增大，也没有发生转移，这是十分罕见的！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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