密妥坦/米托坦(MITOTANE)用于治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症；是目前唯一用于不能手术切除或有远处转移的肾上腺皮质癌治疗的药物。
密妥坦/米托坦治疗肾上腺皮质增生症的安全性和有效性：一项试验评估密妥坦在晚期肾上腺皮质增生症中的疗效及安全性，并确定预后因素。研究人员共纳入127例晚期肾上腺皮质增生症患者，用密妥坦单药治疗。研究结果显示26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月（范围1.0-73），中位OS为18.5个月（范围1.3-220）。多变量分析显示两个主要预后因素：低肿瘤负荷（<10个肿瘤病变）：进展和死亡的风险比（HR）分别为0.51（p=0.002）和0.59（p=0.017）；密妥坦在迟发晚期复发时开始：HR分别为0.35（p<0.001）和0.34（p<0.001）。因此，初次诊断后，67％的低肿瘤负荷和密妥坦起始≥360天的患者获得临床益处（稳定疾病>180天）。达到密妥坦水平>14 mg/l的患者OS显着更加（HR 0.42；p=0.003）。
上述研究表明尽管客观回应率为20.5％，比先前报告的略低。但是，超过20％的患者经历了长达1年的疾病控制。总体而言，迟发诊断晚期疾病和低肿瘤负荷的患者可能特别受益于密妥坦/米托坦单药治疗，而早晚期疾病和高肿瘤负荷的患者可能是密妥坦和细胞毒性药物联合治疗的更好候选者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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