拓舒沃是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。

　　此次批准是基于一项随机（2:1）、多中心、双盲、安慰剂对照的临床试验（AG120-C-005）。该试验共纳入了185例IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。这些患者先前在接受过一种或两种系统疗法后出现疾病进展，包括至少一种含吉西他滨或5-氟尿嘧啶的方案。

　　入组患者随机接受拓舒沃（每次500mg，每日1次，口服）或安慰剂治疗，直到疾病进展或不可接受的毒性。

　　研究的主要疗效指标是由独立评审委员会（IRC）根据RECIST v1.1标准评估的无进展生存期（PFS）。

　　人群特征包括：中位年龄62岁；63%的患者是女性；57%的患者是白人，12%的患者是亚洲人，1.1%的患者是黑人，0.5%的患者是夏威夷原住民/其他太平洋岛民；0.5%的患者是美洲印第安人或阿拉斯加土著人，28%的患者种族未报告；ECOG评分为0（37%）或1（62%）。所有患者均接受过至少1条既往全身治疗线，47%的患者接受过2条既往全身治疗线。大多数（91%）患者在诊断时为肝内胆管癌，92%有转移性疾病。在两组中，70%的患者有R132C突变，15%有R132L突变，12%有R132G突变，1.1%有R132H突变，1.6%有R132S突变。

　　研究的结果显示，拓舒沃将疾病进展和死亡风险降低63%（HR=0.37，95%，置信区间：0.25，0.54，p<0.001）。拓舒沃组VS安慰剂组的中位无进展生存期（PFS）为2.7个月VS 1.4个月。随机分配至拓舒沃的患者中，分别有32%和22%在6个月和12个月时没有进展或死亡，而安慰剂组则没有。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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