美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿扎胞苷（注射用阿扎胞苷，维达莎，5-氮杂胞苷，Vidaza，Azacitidine）用于治疗新诊断的幼年型粒单核细胞白血病（JMML）儿科患者。在AZA-JMML-001(NCT02447666)中评估疗效，这是一项国际、多中心、开放标签研究，旨在评估18名JMML儿科患者在造血干细胞移植（HSCT）前接受阿扎胞苷的药代动力学、药效学、安全性和活性。患者在28天为一个周期的第1-7天每天接受静脉阿扎胞苷治疗，最少3个周期，最多6个周期，前提是患者在第4和第6周期之间没有疾病进展或准备好进行HSCT。

　　根据国际JMML反应标准在3个月时（第3周期，第28天），主要疗效结果测量是临床完全缓解（cCR）或临床部分缓解（cPR）。在第3周期第28天之前或之后的4周期间，缓解必须持续至少4周。共有9名患者（50%,95%CI:26,74）已确认临床缓解。在这9名患者中，有3名cCR和6名cPR。中位缓解时间为1.2个月（范围0.95-1.87个月）。接受HSCT的患者比例为94%，至HSCT的中位时间为4.6个月（范围2.8-19个月）。发生在JMML儿科患者中最常见的不良反应（大于30%）是发热、皮疹、上呼吸道感染和贫血。

　　1个月至1岁以下或体重不足10公斤的患者的推荐剂量为2.5 mg/kg。≥1岁且体重≥10 kg的患者的推荐剂量为75 mg/m2。

　　阿扎胞苷（注射用阿扎胞苷，维达莎，5-氮杂胞苷，Vidaza，Azacitidine）最初于2004年被美国FDA首次批准，用于治疗患有以下FAB骨髓增生异常综合征的成年患者：(MDS)亚型：难治性贫血(RA)或难治性贫血环状铁粒幼细胞(RARS)（如果伴有中性粒细胞减少或血小板减少症或需要输血）、难治性贫血原始细胞增多症（RAEB），难治性贫血伴原始细胞增多症转化（RAEB-T）和慢性粒单核细胞白血病（CMMoL）。成人MDS患者最常见的不良反应（皮下或静脉内途径）：恶心、贫血、血小板减少、呕吐、发热、白细胞减少、腹泻、注射部位红斑、便秘、中性粒细胞减少、瘀斑。静脉途径最常见的不良反应还包括瘀点、僵硬、虚弱和低钾血症。

　　作用机制Vidaza是胞苷的嘧啶核苷类似物。Vidaza被认为通过引起DNA的低甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒性来发挥其抗肿瘤作用。在体外最大限度地抑制DNA甲基化所需的阿扎胞苷浓度不会导致DNA合成的主要抑制。低甲基化可以恢复对分化和增殖至关重要的基因的正常功能。阿扎胞苷的细胞毒性作用导致快速分裂的细胞死亡，包括不再对正常生长控制机制作出反应的癌细胞。非增殖细胞对阿扎胞苷相对不敏感。在阿扎胞苷治疗后（75 mg/m2或2.5 mg/kg）的JMML儿科患者中，在第一个治疗周期期间，骨髓粒细胞中的全基因组DNA甲基化（整体DNA甲基化评分）降低，证实了DNA低甲基化阿扎胞苷的活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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