塞普替尼用于RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET融合阳性的甲状腺癌、RET突变型甲状腺髓样癌的治疗。在中国，肺癌的发病率和死亡率位居癌症之首。所有肺癌分型中有80%~85%属于非小细胞肺癌，RET融合是肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌患者中约1%~2%患者携带RET融合。在中国，RET融合非小细胞肺癌患者每年新增1~2万，该类患者被确诊时大多已处于疾病晚期，化疗、免疫治疗的疗效均有限。同时，接近50%的RET融合非小细胞肺癌患者，最终会发生脑转移，而脑转移患者1年的生存率仅为14%，因此，临床上尚存巨大的未被满足的治疗需求。

　　甲状腺癌是内分泌系统最常见的恶性肿瘤，其组织学类型包括乳头状癌（PTC）、滤泡状癌（FTC），未分化甲状腺癌（ATC）和来源于滤泡旁C细胞的髓样癌（MTC）等。研究显示，中国人群甲状腺癌RET融合阳性的发生率约为6%；甲状腺髓样癌分为散发性和家族遗传性，RET突变的发生率分别为50%和99%。

　　塞普替尼的获批为RET变异非小细胞肺癌和甲状腺癌患者带来了新的治疗选择。塞普替尼是一种强效、高选择性、口服RET酪氨酸激酶抑制剂，在LIBRETTO-001研究和LIBRETTO-321研究中，对RET融合非小细胞肺癌、RET融合甲状腺癌、RET突变甲状腺髓样癌患者显示出显著且持久的抗肿瘤活性及可耐受的安全性数据。

　　两个研究的数据显示，RET融合晚期非小细胞肺癌患者接受塞普替尼单药治疗，一线治疗ORR 84%，mPFS 22个月，中国人群一线治疗ORR达91%。二线治疗ORR 61%，mPFS 24.9个月，中国人群二线治疗ORR为58%。脑转移者颅内ORR 85%，颅内DCR 100%。药物耐受性良好，治疗相关不良反应大部分为低级别，可控制并且可逆，约3%的患者因治疗相关的不良反应停药。

　　在甲状腺髓样癌（MTC）和甲状腺癌（TC）中，LIBRETTO-001研究显示：在未接受过卡博替尼/凡德他尼治疗的晚期MTC患者中，ORR为81%，随访2年左右，中位DoR和中位PFS均未达到;在既往接受过卡博替尼/凡德他尼治疗的RET突变的晚期MTC患者中，ORR为73.5%，中位DoR未达到，中位PFS为34个月。在初治RET融合阳性的晚期TC患者中，IRC评估的ORR为92%，中位DoR未达到，1年PFS率为100%；既往接受过系统性治疗的RET融合阳性的晚期TC患者，ORR为77%，中位DoR为18个月，1年PFS率为69%。此外LIBRETTO-321研究结果显示，中国数据与LIBRETTO-001全球数据具有高度一致性，验证了塞普替尼在中国人群中良好的疗效与安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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