免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia,ITP)又称特发性血小板减少性紫癜。是一种少见的获得性自身免疫病,表现为血小板计数减少(<100×10^9/L)。这种免疫性血小板破坏可导致患者出血风险增加,继而引发多种严重并发症。我国通常以低于100×10^9/L为诊断标准。根据血小板减少程度可分为轻度(75×10^9/L<PLT<100×10^9/L),中度(50×10^9/L<PLT<75×10^9/L)和重度(PLT<50×10^9/L)血小板减少症。
获批治疗慢性ITP的二线治疗药物包括TPO受体激动剂(阿伐曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭),以及脾脏酪氨酸激酶抑制剂(福他替尼)。TPO-RAs具有较高的临床反应率并且通常耐受性良好;然而,随着治疗时间延长,一部分患者由于疗效丢失等原因进行TPO-RAs转换使用,并且超过75%的患者在转换后达到或保持应答。
目前ITP的管理现状如下,治疗目的是维持血小板计数≥30×10^9/L,减少出血,提高生活质量。
阿伐曲泊帕是被欧洲和美国批准用于ITP的最新药物。其优势在于:口服给药,机制方面与内源性TPO协同升血小板;无肝毒性;无饮食限制。通过meta分析评估阿伐曲泊帕相对于艾曲泊帕、罗米司亭及福他替尼的疗效和安全性,旨在更好地明确使用TPO-RAs治疗慢性免疫性血小板减少症患者的疗效和对于出血缓解情况。
数据来源和研究特征:研究从MEDLINE,EMBASE和科克伦图书馆数据库搜索并纳入5篇文献(包含7项随机试验,阿伐曲泊帕2项,艾曲泊帕1项,罗米司亭2项,福他替尼2项,共544例患者,其中363例接受TPO-RAs,181例接受安慰剂)。
患者基线特征:患者数量(12-135[药物治疗组])、随访时间(24-36周)和疾病持续中位时间(1.6-10.8年)因试验而异。基线时的中位年龄和中位血小板计数范围分别为41至57岁和14-24×10^9/L。与安慰剂相比,阿伐曲泊帕具有更持久血小板应答可能,减少伴随ITP治疗使用,出血事件更少。阿伐曲泊帕降低任何出血事件的发生率。在不同治疗方案中观察到的任何AEs发生率没有显著差异,阿伐曲泊帕患者耐受性和安全性良好。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!