慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP),也称为免疫性或自身免疫性血小板减少症,是一种自身免疫性血液病,其特征是血小板计数低,持续6个月以上,并伴有皮肤粘膜出血。症状范围从轻度擦伤和粘膜出血到身体任何部位的出血,其中以颅内出血最为严重。研究表明,每百万人口中有236例成人病例。但ITP的发病机制尚不完全清楚,目前认为,病原性抗血小板自身抗体与T细胞介导的血小板破坏以及巨核细胞功能受损是其主要致病机理。
艾曲泊帕(Eltrombopag)用于预防慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者的出血事件,这是由血液中缺乏血小板引起的出血状况。艾曲泊帕是一种蛋白质的人造形式,能够增加人体血小板(血液凝固细胞)的生成。艾曲泊帕可以通过增加血液中的血小板来降低出血风险。还用于预防用干扰素(如Intron A,Infergen,Pegasys,PegIntron,Rebetron,Redipen或Sylatron)治疗的慢性丙型肝炎成人的出血,在其他药物尝试失败后,艾曲泊帕也被用于治疗成人严重的再生障碍性贫血。
艾曲波帕选择性结合血小板、巨核细胞和巨核细胞前体细胞表面血小板生成素受体的跨膜结构域,并通过Janus激酶/信号转导子和转录激活子(JAK/STAT)信号通路发挥作用。因此,艾曲波帕对骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化具有积极作用。
艾曲波帕治疗ITP的优势:
(1)可对造血干细胞进行刺激并维持功能,降低了干扰素(IFN)对其的抑制作用。
(2)提高再生障碍性贫血患者的个体免疫耐受,抑制巨噬细胞活性及树突状细胞成熟,增加调节性B细胞、T细胞的数量。
(3)能够有效调节再生障碍性贫血患者的免疫系统,减少IFN和肿瘤坏死因子(TNF)的释放,并增加转化生长因子(TGF)的释放。
(4)具有除铁离子的作用,可以减轻细胞内铁超载。
(5)艾曲波帕在治疗血小板减少症方面疗效肯定。一项名为“EXTEND”的长期临床试验表明:艾曲波帕在治疗成人ITP表现出长期的安全性和有效性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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