艾曲波帕不仅可以快速提升血小板,而且服用方便,大大提升了患者用药依从性。为慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者带来了新的治疗选择,也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-RA。
ITP的治疗目的是增加血小板计数,从而降低严重出血的风险。ITP的根本原因被认为是血小板快速破坏,因此治疗方案侧重于通过抑制血小板自身抗体产生或抑制巨噬细胞介导的血小板破坏来减缓血小板破坏。治疗方案包括糖皮质激素(如强的松)、静脉注射免疫球蛋白、脾切除术,以及在治疗难治性疾病时使用免疫调节剂,如达那唑或硫唑嘌呤等。这些治疗并不总是有效的,或者只能产生短暂的效果,与治疗相关的不良事件往往会限制进一步的使用。
血小板生成受损也可能是ITP的潜在发病机制。因此,医学科学家还研究了生长因子和生长因子类似物对巨核细胞生成的刺激作用,例如重组血小板生成素生长因子。尽管这些药物增加了血小板计数,但一些药物(例如聚乙二醇化重组人巨核细胞生长和发育因子,重组血小板生成素)与自身抗体相关,这些抗体与内源性血小板生成素交叉反应并中和内源性血小板生成素,导致严重的血小板减少。因此,科研人员开始研发其他药物,如TPO-RA,它们可以激活不同部位的血小板生成素受体,从而生成血小板生成素。
艾曲波帕注意事项:
1.艾曲泊帕可能引起肝毒性。观察到血清中转氨酶水平和胆红素增加。治疗开始前和治疗期间常规必须测定肝化学。
2.肝功能受损患者给药时小心谨慎。
3.艾曲泊帕是促血小板生成素受体激动剂和TPO-受体激动剂,会增加骨髓内网状纤维沉积的发展或进展的风险。为骨髓纤维化征象监查外周血。
4.中断可能导致比治疗前存在的血小板减少更坏。中断后每周监查全血细胞计数(CBC),血小板计数至少4周。
5.艾曲泊帕剂量过量可能增高血小板计数至一个产生血栓形成/血栓栓塞并发症水平。
6.艾曲泊帕可能增高血液病恶性病的风险,特别是在骨髓增生异常综合征患者。
7.用艾曲泊帕治疗调整剂量期时每周监测全血细胞计数(CBC),包括血小板计数和外周血图片,然后每月确定稳定剂量艾曲泊帕。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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