恩曲替尼（RXDX-101）是一种新型、可口服的、具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤。恩曲替尼可通过血脑屏障，该药是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性CNS疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity）。

　　恩曲替尼（Entrectinib）和拉罗替尼（Larotrectinib）属于第一代TRK抑制剂。恩曲替尼的化学结构为N-[5-(3,5-二氟苄基)-1 H-吲唑-3-基]-4-(4-甲基哌嗪-1-基)-2-(四氢吡喃-4-氨基)-苯甲酰胺(C31H34F2N6O2)，是一种新型的ROS1和NTRK抑制剂，已被FDA批准用于治疗ROS1阳性NSCLC和所有NTRK驱动的实体瘤。

　　恩曲替尼进行了两项I期试验，分别是ALKA-372-001和STARTRK-1.共有119例患者入组，中位年龄为55岁（18-80岁）。研究中包括多种实体瘤（NSCLC60%、胃肠道癌15%、中枢神经系统癌4%及其他肿瘤），大部分患者既往已经接受过治疗（25例患者使用了ROS1或ALK抑制剂）。其中有一半患者（60例）具有NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合。其他59例患者为NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因的点突变、扩增、拷贝数变异、插入/删除或无改变。通过RECIST评估，仅在携带基因融合且无既往TKI治疗史的患者中显现出疗效。

　　在25例可评估的NSCLC患者中，1例SQSTM1-NTRK1基因融合，13例ROS1基因融合，4例ALK基因融合。这18例患者中，有15例（83%）通过RECIST评估获得部分或完全应答。恩曲替尼也显示出颅内活性，与临床前数据一致，其中1例NTRK1融合的NSCLC患者达到颅内完全应答。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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