奥维昔巴特（Odevixibat，商品名Bylvay）是一种非全身性回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，主要用于治疗特定胆汁酸合成缺陷性肝疾病。该药物通过调节体内胆汁酸的合成和排泄，为类胆汁酸合成缺陷症（IBSCD）和家族性肾上腺皮质增生症（FARDC）等罕见疾病患者提供了新的治疗希望。

　　一、药物作用机理

　　奥维昔巴特的主要作用机理在于抑制回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）的功能，从而减少肠道对胆汁酸的再吸收。这一过程有助于降低肝脏中胆汁酸的浓度，并促使肝脏分泌更多的胆汁，进而改善胆汁淤积和相关症状。对于IBSCD患者，奥维昔巴特通过抑制肝内胆汁酸的合成，有效减少了胆汁酸的积聚，从而改善了患者的肝功能和其他相关症状。而对于FARDC患者，奥维昔巴特能够调节肝脏中胆汁酸的水平，间接影响患者体内激素的代谢和平衡，从而减轻病情。

　　二、适应症与用法用量

　　奥维昔巴特目前被批准用于治疗以下几种疾病：

　　进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）：推荐剂量为40μg/kg，每日一次，与早餐同服。如果3个月后瘙痒无改善，剂量可增加至120μg/kg，每日一次，但不超过6mg/日。对于体重小于19.5kg的患者，使用口服微丸；体重19.5kg及以上的患者则使用胶囊。

　　Alagille综合征（ALGS）：推荐剂量为120μg/kg，每日一次，与早餐同服，同样根据体重选择口服微丸或胶囊。

　　在剂量调整方面，如果ALGS患者出现耐受性问题，可考虑将剂量降低至40μg/kg/天；若耐受性较好，可增加至120μg/kg/天。此外，如果肝功能检查异常恢复至基线值或稳定在新的基线值，可考虑按推荐剂量重新开始服药；但如果肝脏检查异常再次出现，或患者出现肝功能代偿不全事件（如静脉曲张出血、腹水、肝性脑病），则应永久停药。

　　三、临床试验与疗效

　　奥维昔巴特在临床试验中表现出了显著的疗效和安全性。一项名为ASSERT的3期双盲随机、安慰剂对照试验显示，奥维昔巴特在治疗ALGS患者方面取得了显著成果。该试验招募了年龄在0至17岁之间、经遗传学确诊的ALGS患者，主要评估了每日120μg/kg的奥维昔巴特在24周内缓解ALGS患者瘙痒症状的安全性和有效性。结果显示，与安慰剂组相比，奥维昔巴特在第6个月显著改善了瘙痒症状（p=0.002），并显著降低了血清胆汁酸浓度（p=0.001）。同时，还观察到了多个睡眠参数的显著改善，并持续到24周。在该研究中，奥维昔巴特组的总不良事件发生率类似于安慰剂组，药物相关性腹泻的发生率较低。

　　四、安全性与耐受性

　　奥维昔巴特在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。大多数患者在使用奥维昔巴特后没有出现严重的不良反应，轻度的副作用如腹泻、恶心、腹部不适和头痛等也是可接受的，并且随着治疗时间的延长而减轻。然而，也有少数患者可能出现肝功能异常、过敏反应和胆汁淤积等严重不良反应。因此，在使用奥维昔巴特之前，医生通常会评估患者的病史和风险，并监测他们的健康状况以确保安全性。

　　五、未来展望与挑战

　　尽管奥维昔巴特在治疗IBSCD和FARDC方面取得了一定的成功，但仍然面临一些挑战。例如，部分患者可能会出现药物耐受性或治疗效果不佳的情况，需要更多的临床研究和个体化治疗方案的开发。此外，奥维昔巴特的长期安全性和有效性也需要进一步的监测和评估。未来，随着研究的深入和临床经验的积累，奥维昔巴特有望为更多罕见疾病患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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