罗普司亭（Romiplostim，商品名：惠尔凝/Nplate），作为全球首个长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），为原发免疫性血小板减少症（ITP）患者带来了新的治疗希望。

　　罗普司亭通过模仿人体的天然血小板生成素（TPO），与血小板生成素受体结合，激活下游信号通路，从而促进血小板的生成和增殖。其独特的融合肽体结构和Fc结构域，使得罗普司亭具有长效缓释的效果，显著降低了患者的用药频率。

　　罗普司亭自2022年1月在中国获批上市以来，迅速成为临床医生治疗ITP的“新武器”。其临床应用主要集中在ITP患者，尤其是对那些皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不充分的患者。

　　一项中国I/II期研究显示，在给予ITP患者1μg/kg起始剂量的治疗队列中，血小板峰值可达34×10^9/L，且达峰时间仅需2.5天。而在美国III期临床中，罗普司亭的总体血小板应答率高达83.1%。与艾曲波帕、利妥昔单抗和rhTPO+利妥昔单抗相比，罗普司亭在血小板计数方面排名最高。这些数据充分证明了罗普司亭在治疗ITP方面的显著疗效。

　　罗普司亭的安全性良好，大多数副作用为轻度至中度，患者耐受性一般良好。常见的副作用包括头痛、肌肉疼痛、恶心、皮疹等，也有可能出现头晕、乏力等症状。值得注意的是，罗普司亭通过FcRn受体回收，不通过肝脏代谢，因此无肝脏毒性警告。此外，与内源性TPO无同源序列，产生抗TPO中和抗体的风险极低。这些特性使得罗普司亭在治疗过程中具有更高的安全性。

　　罗普司亭的推荐剂量和用药频率因患者情况而异，但通常每周给药一次，显著降低了患者的用药负担。更重要的是，2023年1月18日，国家医保局公布了医保目录调整结果，批准罗普司亭（惠尔凝）进入国家医保目录。这一政策调整使得更多ITP患者能够负担得起这一高效、安全的治疗药物，极大提升了药物的可及性和可负担性。

　　罗普司亭作为全球首个长效TPO-RA药物，以其独特的作用机制、显著的临床疗效和良好的安全性，在ITP治疗领域占据了重要地位。随着医保政策的调整和完善，罗普司亭有望为更多患者带来福音。未来，我们期待罗普司亭能够在更多临床场景中发挥作用，为ITP患者提供更加全面、有效的治疗方案。同时，我们也期待医药领域能够涌现出更多像罗普司亭这样的创新药物，共同推动医疗事业的发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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