口服多激酶抑制剂瑞戈非尼已获证对胃肠道间质瘤软组织肉瘤和非脂肪细胞软组织肉瘤具有抗肿瘤活性。一项随机、安慰剂对照Ⅱ期临床研究，评估瑞戈非尼在转移性骨肉瘤患者中的有效性和安全性。这项非对照、Ⅱ期、双盲、安慰剂对照实验旨在研究瑞戈非尼对转移性骨肉瘤（metOS）病人或其他类型骨肉瘤病人的疗效与安全性。该研究包括4个独立队列：metOS，骨尤文肉瘤，软骨肉瘤和脊索瘤。本摘要为metOS队列研究结果。
2014年6月到2017年4月期间研究组纳入了10岁以上化疗失败有可测病灶的metOS患者38例，2：1随机分成接受瑞戈非尼治疗组（瑞戈非尼 160 mg/d,21/28d）26例和安慰剂对照组（PL组）12例。
瑞戈非尼组8周无进展生存（PFS）率高达65.4%（17/26），PL组所有患者均进展；而24周瑞戈非尼组PFS率也达35%。中位PFS在瑞戈非尼和PL组分别为13.7周（95%CI=8.0~27.3）和4周（CI95%=3.0~5.7）。1年的总生存率在瑞戈非尼和PL组分别为53%（95%CI=31~71）和33%（95%CI=10~59）。研究中3~4级瑞戈非尼药物相关不良反应和发生率从高到低依次为高血压（24%）、手足皮肤反应（17%）、无力（10%）和腹泻（7%）。
该研究认为：瑞戈非尼在metOS中表现出一定的抗肿瘤活性，且毒副反应可耐受，有可能应用于常规化疗失败后的转移性骨肉瘤患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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