艾伏尼布（ivosidenib）是一种新型特异性的靶向IDH1突变的口服抑制剂，也是同类首个（first in class）靶向药物，能够使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。

　　胆管癌是一种起源于胆管细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌（eCCA）两大类，其中肝内胆管癌发病率约占原发性肝脏恶性肿瘤的15~20%，且呈现出了逐年上升的趋势。艾伏尼布（ivosidenib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。艾伏尼布（ivosidenib）是首个且唯一获得美国FDA批准用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗的药物。

　　FDA批准这一适应症是基于ClarIDHy研究的数据，ClarIDHy研究是首个也是唯一一个针对既往接受过治疗并携带IDH1突变胆管癌的随机III期试验。ClarIDHy研究的结果显示，主要终点独立审查委员会评估的无进展生存（PFS）具有统计学意义的改善（风险比<hr/>=0.37；95%CI[0.25,0.54]，p&lt;0.001）。艾伏尼布组和安慰剂组的中位PFS（95%CI）分别为2.7（1.6,4.2）和1.4（1.4,1.6）个月。艾伏尼布组6个月的PFS率为32%，12个月的PFS率为22%，而安慰剂组没有患者在6个月后疾病没有进展或死亡。

　　研究方案规定，随机接受安慰剂治疗的患者可在疾病进展时交叉接受艾伏尼布治疗，而安慰剂组中有很高比例的患者（70.5%）交叉到艾伏尼布治疗。研究还显示，与随机接受安慰剂治疗的患者相比，随机接受艾伏尼布治疗的患者关键次要终点总生存期（OS）表现出改善，但未达到统计学显著差异。OS结果基于OS的最终分析（基于PFS最终分析16个月后发生的150个事件）。艾伏尼布组的中位OS（95%CI）为10.3（7.8,12.4）个月，安慰剂组未调整交叉的中位OS为7.5（4.8,11.1）个月。

　　该研究中观察到的安全性与之前发表的数据一致。胆管癌患者最常见的不良反应（15%）是疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。

　　这项ClarlDHy研究的最终结果验证了艾伏尼布（ivosidenib）在晚期标准治疗失败的胆管癌患者的生存获益，这是全球第一项针对IDH1突变的靶向治疗晚期胆管癌改善PFS和OS的随机对照研究，为IDH1突变的胆管癌的靶向治疗添加了更多依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)可与阿扎胞苷联合治疗急性髓系白血病？

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