普纳替尼(Ponatinib)是一种备受瞩目的口服酪氨酸激酶抑制剂，可用于BCR-ABL基因突变或未突变患者，包括酪氨酸激酶抑制剂难治性BCR-ABL基因315(T315I)苏氨酸-异亮氨酸突变型患者。研究人员开展了一项普纳替尼用于慢性髓性白血病（CML）或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph-positive ALL）治疗的2期试验。

　　研究共纳入449例经多次既往治疗的达沙替尼或尼罗替尼抵抗或有不可接受的毒副作用、或者携带BCR-ABL T315I突变的CML或费城染色体阳性ALL患者。给予普纳替尼的初始剂量为每天45 mg。中位随访期为15个月。

　　267例慢性期CML患者中有56%出现主要细胞遗传学缓解（51%为达沙替尼或尼罗替尼抵抗性或出现不可接受的副作用的患者，以及70%的T315I突变型患者），有46%的患者出现完全细胞遗传学缓解（上述两亚组患者中分别有40%和66%），34%的患者出现主要分子学缓解（上述两亚组患者中分别有27%和56%）。试验所观察到的缓解情况与BCR-ABL激酶域突变状态和持续时间无关；研究者估计，持续出现主要细胞遗传学缓解至少12个月的患者大约为91%。研究未检测到单一位点的BCR-ABL基因突变与普纳替尼抵抗相关。在83例加速期CML患者中有55%出现主要血液学缓解，有39%出现主要细胞遗传学缓解。62例急变期CML患者中，有31%出现主要血液学缓解，23%出现主要细胞遗传学缓解。在32例费城染色体阳性ALL患者中，有41%出现主要血液学缓解，有47%出现主要细胞遗传学缓解。研究发现，常见不良反应事件为血小板减少、皮疹、皮肤干燥、腹疼。研究者在9%的患者中发现严重性动脉血栓事件，其中大约有3%被认为是治疗所引起。共有12%的患者因不良反应事件而终止治疗。

　　普纳替尼对各个阶段和各突变状态的白血病都表现出显著的抵抗活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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