培唑帕尼片是一种血管内皮生长因子受体（VEGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），作用机制与索拉非尼、舒尼替尼、阿昔替尼类似，分别2009年10月和2010年6月相获得美国和欧盟获得批准上市，至今已在全球100多个国家和地区获得批准用于治疗晚期RCC。

　　CFDA批准培唑帕尼（帕唑帕尼，Votrient）800mg（qd）用于晚期RCC患者的一线治疗，以及曾接受细胞因子治疗的晚期RCC癌患者的治疗，为我国RCC患者提供了一个新的治疗选择。肾细胞癌（RCC）是一种全球范围内常见的恶性肿瘤，发病率和死亡率约占全身肿瘤2%-3%，在泌尿系统恶性肿瘤中，其发病率仅次于膀胱癌，且呈逐年上升趋势。近年来，靶向药物在晚期肾癌的治疗中取得了较大进展，自2005年以后全球已经有多个药物获准上市并成为晚期肾癌的标准治疗。

　　支持培唑帕尼在中国上市的临床研究主要包括：①一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心III期研究VEG105192（n=435）及其开放性延期研究VEG107769（n=78）；②一项随机、双盲、阳性药对照（舒尼替尼）、国际多中心III期研究VEG108844（n=927）及其亚洲子研究VEG113078（n=183）；③一项支持性II期研究（VEG102616，n=225）；④中国肾癌患者的药代动力学数据总结。

　　中国患者的安全有效性数据主要来自全球VEG108844研究及在亚洲区域开展的子研究VEG113078。两项研究总共入选了1110名受试者（培唑帕尼组557名，舒尼替尼组553名），其中VEG108844研究入选927例，VEG113078研究入组183例。两项研究共入组来自中国大陆、台湾、日本、韩国等亚洲区域人群367例，其中包括209名中国大陆受试者（培唑帕尼组109名，舒尼替尼组100名）。

　　该研究达到了主要终点，证明培唑帕尼在PFS上不劣于舒尼替尼。培唑帕尼和舒尼替尼组的中位PFS分别为8.4和9.5个月。各亚组（年龄、性别、人种/地域）的PFS与主要分析PFS的相一致；中位OS分别为28.3和29.1个月。在IRC评价的ORR方面，培唑帕尼组的确定缓解率（CR+PR）高于舒尼替尼组，差异（6%）具有统计学显著性意义。总体上，该研究有效性结果与这两种药物的预期疗效相一致，且两药相似。

　　中国亚组分析结果表明，培唑帕尼和舒尼替尼治疗组的中位PFS分别为8.3和8.3个月。该结果与VEG108844研究总人群的IRC评估的PFS结果相同，也与亚洲人群结果一致，所有三个人群中，IRC评估的PFS风险比接近1，提示三个人群中培唑帕尼和舒尼替尼的疗效相似。

　　根据中国受试者的IRC评估（35%vs 20%,p=0.02），培唑帕尼组的缓解率（CR+PR）在统计学上高于舒尼替尼组。这些结果也与亚洲人群（36%vs 21%,p=0.002）和总研究人群的结果（31%vs 25%,p=0.032）一致。OS数据尚不成熟。

　　在安全性方面，截至2012年9月9日，已有6975名受试者在临床研究中接受过培唑帕尼治疗，包括正在进行或已经完成的临床研究。其中，1302名受试者在肾癌研究中接受过培唑帕尼800mg单药治疗。报告的最常见的不良事件（>20%）是腹泻（59%），高血压(44%),疲乏(42%),恶心(38%),头发颜色改变(36%),食欲下降(32%),呕吐(24%)和谷丙转氨酶升高(24%)。大多数3-4级AE为高血压，转氨酶升高，腹泻和疲乏。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕唑帕尼/培唑帕尼(PAZOPATINIB)的用法用量和注意事项

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