BYLVAY(ODEVIXIBAT)是一种首创的高选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露，在肠道内局部发挥作用，可用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征（ALGS），其中PFIC是首个目标适应症。Bylvay不需要冷藏，可以每日一次以胶囊形式服用。

　　2021年7月20日，BYLVAY(odevixibat)获得FDA批准，成为首个用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁瘀积症(PFIC)瘙痒的药物。

　　进展性家族性肝内胆汁淤积症(Progressive familial intrahepaticcholestasis,PFIC）是一种罕见的儿童疾病。它是一组异质性常染色体隐性遗传性疾病，由基因突变引起胆汁代谢障碍，主要表现为肝内的胆汁淤积、黄疸和皮肤瘙痒。PFIC通常在婴幼儿期发病，在患者出生后10年内导致肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出的持续症状是剧烈皮肤瘙痒，通常会导致患儿生活质量的严重下降。

　　基于PEDFIC 1和PEDFIC 2试验的研究结果，BYLVAY获批，这两项试验是有史以来研究PFIC进行的全球最大的3期临床试验。PEDFIC 1是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，Bylvay达到了止痒(p=0.004)和降低血清胆汁酸(p=0.003)方面的主要终点，并且耐受性良好，腹泻/频繁排便发生率极低。PEDFIC 2是一项长期、开放标签的3期扩展研究，在治疗48周的患者中，byvay能持续降低血清胆汁酸，促进生长，改善了皮肤瘙痒和其他肝功能指标。

　　BYLVAY推荐剂量为40 mcg/kg，每日1次，早上随餐服用。如果3个月后的临床反应不充分，剂量可增至120 mcg/kg，每日1次，但不超过每日总剂量6 mg。Bylvay只能通过处方获得，应由具有PFIC管理经验的医生指导下进行。

　　到目前为止，侵袭性手术是唯一治疗进行性家族性肝内胆汁瘀积症(PFIC)的方法。PFIC最主要的症状为瘙痒或强烈的瘙痒，其他症状包括黄疸、体重增加和生长缓慢。BYLVAY的获批，为这类患者提供了一种非手术治疗的方法，也有利于提高患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：BYLVAY(ODEVIXIBAT)在治疗时的作用机制和不良反应是什么?

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