艾曲波帕/利复凝(ELTROMBOPAG)是首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂，临床前和临床研究显示刺激本品可升高血小板的骨髓巨核细胞的增生和分化。其批准治疗ITP患者是一重要里程碑。防止血小板被破坏一直是治疗ITP患者的主要方法。像艾曲波帕临床研究的新进展显示，增加血小板的产生来治疗此种疾病也起着重要作用。对慢性ITP患者随机临床研究的大量数据支持了本品的新药申请获准。此适应证是基于2项关键的短期治疗和1项正在进行长期治疗ITP患者的临床研究数据。本品还正在进行治疗丙型肝炎病毒、慢性肝病引起的血小板减少症和肿瘤相关的血小板减少症的研究。

　　Revolade PROMACTA是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。PROMACTA只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者。PROMACTA不应用于意向正常血小板计数正常化。

　　SAA血液疾病主要表现为骨髓产生红细胞、白细胞和血小板不足。欧洲每年100万中有2人被诊断为再生障碍性贫血，其中有一些病例非常严重。SAA的具体发病机制仍然不详，但大部分SAA病例都被认为是自身免疫攻击了自身骨髓里的造血干细胞而导致。因此，SAA病人总是有很大风险被感染或出血，危及生命。SAA的治疗目标主要是提高血液中健康细胞的含量。现有的推荐治疗包括IST或造血干细胞移植。IST治疗的病人中，有1/4到1/3对治疗没有反应，有效的患者中约30%-40%会发生复发，症状再次出现。初始IST治疗无效的患者中，约40%在诊断后的五年内死于感染或出血。

　　这次的正式批准主要基于国家心肺和血液研究所(NHLBI)在美国国立卫生研究院(NIH)完成的几项重要的研究成果，分别是一项关键开放标签Ⅱ期临床试验(ELT112523)和两项支持性Ⅱ期临床试验(ELT116826和ELT116643)。在关键试验中，IST治疗无效的SSA患者接受艾曲波帕治疗后，约40%产生了血液学反应。43名被试参与的无对照关键试验中，最常见的副作用(≥20%)为恶心、乏力、咳嗽、转氨酶升高、腹泻和头痛。

　　欧盟委员会的批准适用于所有28个欧盟国家，包括冰岛、挪威和列支敦士登。在2014年8月，美国食品与药品监督管理局批准，对IST治疗不满意的SAA患者，可每天使用一次艾曲波帕片(在美国标示为Promacta)。在加拿大艾曲波帕片也得到了相应的批准。

　　NIH研究介绍:

　　NIH开展了针对艾曲波帕的II期研究，该研究遵循无对照、单中心、开放的原则，对43位SAA患者进行评估。这些患者对至少一种优先级IST反应不足且血液中的血小板计数≤30×109/L的患者提供了艾曲波帕并对其药效进行了评估。

　　在基线时间，患者的血小板计数中位值为20×109/L，血红蛋白为8.4g/L，中性粒细胞(ANC)为0.58×109/L，网织红细胞计数为24.3×109/L。接受药物的患者年龄中位数为45岁(介于17到77岁之间)，其中56%为男性。大部分(84%)病人曾经接受过至少两种优先级免疫抑制疗法。

　　起初，这些病人每天注射一次50mg艾曲波帕，持续两周;然后在接下来两周的时间里，逐渐将注射量提高到耐受的最大剂量，也就是每天1次，每次150mg。患者结局主要为血液反应，该反应会在使用艾曲波帕治疗12周后得到评估。如果连续使用16周后仍未检测到血液反应，艾曲波帕治疗即停止。其他的效用评估还包括该反应在数月内的持续时间中位值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲博帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)治疗血小板减少症儿童患者的疗效怎么样?

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