肝细胞肝癌（HCC）是典型的富血管肿瘤：HCC生长和代谢，需要持续的血管生成；HCC本身可以分泌大量的促血管新生因子；HCC的血管新生，与其生长、浸润、转移、分期及预后有着密切联系。血管内皮生长因子（VEGF）作为血管生长起着非常重要的作用，那么此时抗血管生成药物索拉菲尼就应运而生了，这个药物主要通过阻断血管内皮生长因子酪氨酸激酶受体，特异性较高。索拉非尼是一种多通道多靶点的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可作用于血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、KIT、RAF等多个靶点，因而可同时抑制肿瘤生长及肿瘤血管新生，发挥抗肿瘤作用。

　　在HCC领域，索拉非尼用于治疗晚期肝癌并获得了全球9大权威指南的一致推荐。证据来自于SHARP和Oriental两项国际多中心III期临床试验，其中，Oriental研究在中国大陆、中国台湾地区以及韩国的23个中心开展，其结果显示，索拉非尼相比于安慰剂显著延长晚期HCC患者的OS至6.5个月。2015年底发表的GIDEON研究中国亚组分析显示，在真实的临床环境中，338例中国晚期HCC患者使用索拉非尼的中位OS达到10.7个月（322天），肝功能Child-Pugh A级的患者可获得更长的生存期。

　　联合治疗

　　索拉非尼联合放射治疗的试验中，试验组与对照组的中位生存期为:15.7个月和7.8个月。

　　在一项索拉非尼联合肝动脉化疗栓塞术(TACE)对肝动脉化疗栓塞术治疗晚期原发性肝癌的临床试验中，两组的总生存期分别为:14.9个月和4.7个月。索拉非尼联合肝动脉化疗栓塞术可以更有效的治疗晚期原发性肝癌，但索拉非尼启用时间以及联合模式尚存在争议。

　　索拉非尼+阿霉素联用组并不比索拉非尼单用更好，包括OS（9.3月vs 10.5月）和PFS（3.6月vs 3.2月）均没有显著改善。在一项多中心的随机对照的2期临床试验中，索拉非尼基础上加用mTOR抑制剂（依维莫司）亦未能提高索拉非尼的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：索拉非尼/索拉菲尼(SORAFENIB)在临床试验中有哪些不良反应？

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