艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。

　　FDA的突破性疗法资格认定旨在加速用于严重或危及生命的疾病治疗药物的开发和审批。通常获得该认定的药物已有初步临床证据表明，其在一个或多个具有临床意义的终点指标上较现有疗法有显著改善。

　　在2019年9月11日至14日于德克萨斯州休斯顿举行的第7届血液肿瘤学会年会上，公布了正在进行的艾伏尼布1期剂量递增和扩展研究MDS组的结果。这些研究表明，艾伏尼布单药治疗携带IDH1突变的MDS患者，耐受性良好，并可获得持久的缓解和持久的输血不依赖。在接受每日口服500mg TIBSOVO治疗的12例患者中，中位治疗时间为11.4个月，中位年龄为72.5岁，其中42%的患者≥75岁。截止2018年11月2日，总缓解率为75%（9/12），其中完全缓解（CR）率为42%（5/12）。中位完全缓解持续时间尚未达到（95%CI,2.8 months,NE）。在达到CR的患者中，60%的患者在12个月内无复发。另外，9（75%）例患者在治疗期间获得≥56天的输血不依赖。所有级别不良事件中，最常见的为腰痛、腹泻、乏力和皮疹。12例患者中有1例出现了2级IDH分化综合征。研究中没有患者因不良事件永久停止治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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