维莫德吉(VISMODEGIB)是一种Hedgehog通路抑制剂。Vismodegib结合并抑制Smoothened蛋白，参与Hedgehog信号传导的一种穿膜蛋白。
背景：维莫德吉治疗晚期基底细胞癌已经得到证实。
目的：评估应用维莫德吉治疗适宜手术的基底细胞癌病例的有效性和安全性。
方法：选择新发、适宜手术治疗的结节型基底细胞癌病例给予维莫德吉（150mg/d）治疗，之后实行Mohs显微外科手术切除并确保皮损彻底清除。第一组给予维莫德吉治疗12周；第二组给予维莫德吉治疗12周，观察24周后手术切除；第三组给予维莫德吉治疗8周，停用4周，再治疗8周。
结果：入选病例第一组共24例，第二组、第三组各25例。第一组、第二组、第三组分别有42%、16%和44%的病人获得组织学完全清除。最常见的不良反应（AEs）为肌肉痉挛占76%、脱发症占58%，味觉障碍占50%。5例病人因不良反应而停止治疗，占7%。第二组病例出现不良反应停止治疗后继续观察24周，以评估AE的可逆性。
局限性：非随机、小样本、部分比病例观察期短是本研究的局限性。
结论：本研究没有达到最初预期疗效（预期的组织学完全清除率：第一组、第三组>50%；第二组>30%）。持续给药与间歇给药安全性相当，维莫德吉治疗所致的AEs是可逆的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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