艾曲波帕/利复凝(ELTROMBOPAG)是一种血小板生成素受体激动剂，一般通过口服给药。服用后可刺进造血干细胞的增殖、分化，促进免疫耐受，调节免疫系统，减少干扰素的抑制作用。对于长期输血有“铁过载”症状的再障患者来说，艾曲波帕还有铁清除的效果。目前，艾曲波帕已获全球100多个国家批准，用于慢性免疫（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）患者血小板减少症的治疗，同时已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。

　　该II期研究是一项单臂、单中心、开放标签的试验。它是在43名对之前至少一次IST无反应的SAA患者身上进行的。参加研究的患者年龄在17至77岁之间，平均为45岁，其中56%为男性。患者的初始剂量为Eltrombopag 50毫克，每天一次，持续两周。在接下来的两周内，剂量略有增加，最高为150毫克。治疗12周后评估的研究主要终点是在40%的患者中观察到的血液学反应。在扩展阶段，有8名患者出现了多线反应。如果没有观察到血液学反应，则停止治疗。

　　研究结果表明，大约42%接受Promacta治疗的患者在第12周后出现了至少一个系的血液学反应。研究还发现，92%的患者在基线时依赖血小板输血，而86%的患者在基线时依赖红细胞输血。

　　在II期研究中，在使用艾曲波帕的患者中观察到的最常见不良反应包括疲劳、恶心、咳嗽、腹泻和头痛。

　　一项被称为PETIT2的III期研究，以评估艾曲波帕的安全性和有效性。该研究对患有慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（cITP）的儿童患者进行药物与安慰剂的比较评估。该研究的主要终点是在接受eltrombopag治疗的患者中，约有40%的患者的血小板计数得到明显改善。与接受安慰剂治疗的患者相比，这些受试者在六至八周内表现出持续的改善。该药物的安全状况也是一致的，没有新的安全问题。在III期研究中，在使用Promacta的患者中观察到的最常见的不良反应是鼻咽炎、鼻炎、咳嗽和呼吸道感染。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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