艾曲波帕/利复凝(ELTROMBOPAG)由一种叫做eltrombopag的活性物质组成,是一种口服的血小板生成素(TPO)受体激动剂,通过诱导骨髓干细胞的增殖来帮助增加血细胞的生成。艾曲波帕以片剂形式提供,供口服。该药的推荐剂量是每天一次空腹服用50毫克药片。
艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,于14年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。NIH(美国研究院)在一项临床试验中,招募43例免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者。其中40%治疗见效,18.6%的患者艾曲波帕治疗无效。艾曲泊帕在再生障碍性贫血患者中的多个临床试验显示了质量更高、缓解更快的特性,并不增加恶性克隆的发生,成为血液科医师强有力的武器。
为什么艾曲波帕会用来治疗再障?目前研究认为艾曲波帕可能通过以下4种机制在AA治疗中发挥作用:
一、刺激并维持造血干细胞,减少IFN对造血干细胞的抑制;
二、促进免疫耐受,抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量;
三、免疫调节,进而减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子(TGF)释放;
还有一点的疗效验证是铁清除,可以促使细胞铁动员、减少铁过载的现象。艾曲存在疗效的评估验证,但也存在一部分的患者无效或是效果不好的情况,对此需要及时再度调整适合的针对性治疗,切勿耽误迁延病程。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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