米哚妥林(米哚妥林)是一种酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种受体，如野生型FLT3，FLT3突变型激酶ITD和TKD，KIT（野生型和D816V突变型），PDGFRα/β以及丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C（PKC）。

　　2017年4月28日，美国食品和药物管理局批准了米哚妥林（Rydapt,米哚妥林），用于治疗新诊断为FLT3突变阳性（FLT3+）的急性髓细胞白血病（AML）的成年患者。

　　批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，将717名未经过治疗的FLT3+AML患者随机分为安慰剂组或米哚妥林50mg组，在诱导和巩固化疗的每个周期的第8-21天每天口服两次，随后每天连续服用米哚妥林达12个周期。该试验表明，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期（OS）有统计学上的显著提高(HR 0.77,p=0.016)。

　　在至少20％的患者中发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，两组中均有16％的患者发生。

　　且美国食品和药物管理局还批准米哚妥林用于治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）。

　　批准基于一项米哚妥林100毫克口服每日两次的单臂开放标签研究得出的的缓解率和持续时间。使用6个周期的米哚妥林，根据修正的Valent标准，证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于ASM为38%，对于SM-AHN为16%。一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR。最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。

　　AML中米哚妥林的推荐剂量为50mg，每日两次，在每次诱导和巩固化疗周期的第8至21天食用，并作为单一药物与食物一起食用，剂量为50 mg，持续12个月。治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）患者的推荐剂量是每天两次100mg并与食物一起食用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)治疗白血病的用药说明

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