鲁索替尼是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂，而研究认为 MF 的发病机制可能与 JAK 及 STAT 通路的调节异常有关。鲁索替尼的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状，改善 MF 的相关症状（如发热、盗汗及腹痛等），进而提升患者的生活质量。
英国盖斯医院的 Harrison 教授等开展了一项随机、多中心、开放标签的 Ⅲ 期临床试验，旨在分析鲁索替尼治疗 MF 患者的有效性及安全性，其文章发表在近期的 Leukemia 杂志上。
在治疗过程中，鲁索替尼组的 146 例患者一直坚持原有治疗，而 BAT 组的 73 例患者中有 45 例中途转至鲁索替尼组进行治疗。经过随访发现，在原有的鲁索替尼组 146 例患者中，41 例患者达到脾脏体积减小 ≥ 35%，比率为 28%；BAT 组患者却无 1 例患者达到此项标准。
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