2022年5月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准艾伏尼布（ivosidenib）联合阿扎胞苷用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者。推荐的艾伏尼布剂量为500mg，每天口服一次，有或无食物，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。第1周期第1天开始使用艾伏尼布，联合每个周期的第1-7天（或1-5和8-9天）应用阿扎胞苷每天75mg/m2皮下或静脉注射（28天为一个周期）。对于没有疾病进展或没有出现不可耐受毒性的患者，建议治疗至少6个月，以便产生临床反应。

　　该批准基于一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照研究（AG120-C-009，NCT03173248），该研究包括146例新诊断为IDH1突变的AML患者，这些患者至少符合以下标准之一：年龄75岁或以上、基线东部肿瘤协作组体能状态评分为2、严重心脏或肺部疾病、肝功能损害伴胆红素>正常上限的1.5倍、肌酐清除率<45 mL/min或其他合并症。患者以1:1的比例随机接受艾伏尼布500mg/天（N=72）或每天口服一次安慰剂（N=74）（第1-28天），并在每个周期（28天为一个周期）的第1-7天（或第1-5天和第8-9天）接受阿扎胞苷75mg/m2/天，直到疾病进展、出现不可耐受的毒性或造血干细胞移植。

　　疗效是根据无事件生存期（EFS）、总生存期（OS）以及完全缓解（CR）率和CR持续时间的改善来确定的。EFS定义为从随机分组到治疗失败、缓解复发或任何原因死亡的时间，以先发生者为准。治疗失败被定义为在24周内未能达到CR。艾伏尼布+阿扎胞苷组和安慰剂+阿扎胞苷组患者的EFS事件发生率分别为65%和84%（HR 0.35；95%CI：0.17，0.72，p=0.0038）。艾伏尼布+阿扎胞苷组的中位OS为24.0个月（95%CI：11.3,34.1），安慰剂+阿扎胞苷组的中位OS为7.9个月（95%CI：4.1,11.3）（HR 0.44；95%CI：0.27,0.73；p=0.0010）。艾伏尼布+阿扎胞苷组的CR率为47%（95%CI：35%，59%），安慰剂+阿扎胞苷组的CR率为15%（95%CI：8%，25%）。艾伏尼布+阿扎胞苷组（95%CI：13.0，NE）的中位CR持续时间不可估计（NE），安慰剂+阿扎胞苷组的中位CR持续时间为11.2个月（95%CI：3.2，NE）。

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷或单药治疗最常见（在任何试验中≥25%）的不良反应是腹泻、疲劳、水肿、恶心、呕吐、食欲下降、白细胞增多、关节痛、呼吸困难、腹痛、粘膜炎、皮疹、心电图QT间期延长、分化综合征和肌痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗胆管癌无进展生存期翻倍？

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