转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理主要是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定，导致单体异常折叠并沉积为淀粉样物质，从而损害神经系统。ATTR-PN不仅影响患者的运动、感觉和自主神经功能，还可能累及心脏、肾脏、眼部等其他脏器，极大地降低了患者的生活质量并威胁其生命。

　　氯苯唑酸葡胺（他法米地，TAFAMIDIS）作为一种新型的治疗药物，在ATTR-PN的治疗中展现出了显著的效果。他法米地是转甲状腺素蛋白（TTR）的选择性稳定剂，通过抑制TTR四聚体的解离，能够减缓或阻止TTR淀粉样变性的进展。这一机制使得他法米地在ATTR-PN的治疗中具有独特的优势。

　　在临床研究中，氯苯唑酸葡胺他法米地已经表现出了良好的疗效和安全性。一项在128名携带V30M突变且主要是I期ATTR-PN患者中进行的关键研究显示，每日一次20毫克剂量的他法米地治疗能够显著改善患者的下肢神经病变损伤评分（NIS-LL）和诺福克生活质量-糖尿病神经病变（Norfolk QOL-DN）评分。此外，在开放标签扩展研究中，他法米地继续展现出稳定的疗效，进一步证明了其在ATTR-PN治疗中的长期有效性。

　　不仅如此，氯苯唑酸葡胺他法米地还在其他ATTR相关疾病的治疗中显示出潜力。在一项针对441例野生型或遗传性转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CM）患者的双盲、安慰剂对照、随机3组研究中，他法米地显著降低了患者的全因死亡率和心血管相关住院率。这些数据进一步支持了他法米地在TTR淀粉样变性疾病治疗中的广泛应用前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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