进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见且难治性的遗传性疾病，其特征是胆汁酸排泄障碍导致的严重肝内胆汁淤积。这种疾病常见于儿童，特别是在新生儿期或1岁以内发病，且进展迅速，可能导致门静脉高压、肝衰竭，甚至肝癌。由于其高致死率和缺乏有效的治疗手段，PFIC一直是医学界关注的难题。然而，随着奥维昔巴特（BYLVAY/ODEVIXIBAT）的问世，为这一疾病的治疗带来了新的希望。

　　奥维昔巴特的作用机制

　　奥维昔巴特是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂（IBATi），它通过阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。正常情况下，肝细胞合成的胆汁酸通过一系列转运蛋白进入胆道系统，但PFIC患者的这些转运蛋白因基因突变而功能受损，导致胆汁酸排泄障碍。奥维昔巴特正是通过抑制回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白的功能，减少胆汁酸的再摄取，增加胆汁酸通过结肠的清除率，从而降低血清胆汁酸浓度，改善患者的临床症状。

　　临床试验与疗效

　　奥维昔巴特的疗效得到了多项临床试验的验证。特别是在ASSERT III期研究中，其积极数据揭示了奥维昔巴特能够早期、快速且具有临床意义地缓解PFIC患者的瘙痒症状，并显著减少胆汁酸浓度，提高患者的睡眠质量。这一研究结果为奥维昔巴特在治疗PFIC中的有效性提供了强有力的证据。

　　此外，奥维昔巴特还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准，用于治疗6个月及以上的PFIC患者。这进一步证明了奥维昔巴特在治疗PFIC中的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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