A型血友病，作为一种由凝血因子VIII（FVIII）基因编码缺陷引起的X连锁隐性遗传病，给患者的日常生活带来了极大的困扰与痛苦。该疾病以永久性出血为特征，尤其是关节、肌肉和软组织的出血，不仅影响患者的生活质量，还可能危及生命。在长期的医学探索中，艾米珠单抗（HEMLIBRA，商品名Emicizumab）的问世，为A型血友病患者带来了全新的治疗希望。

　　艾米珠单抗的疗效

　　艾米珠单抗是一种双特异性人源化单克隆抗体，通过连接活化的凝血因子IX（FIXa）和凝血因子X（FX），模拟了天然凝血过程中FVIII的功能，从而有效恢复患者的凝血能力。这一创新药物不仅适用于体内不含FVIII抑制物的A型血友病患者，还适用于那些体内含有FVIII抑制物的患者，极大地拓宽了治疗范围。

　　多项临床试验证实了艾米珠单抗的显著疗效。在HAVEN 3研究中，未携带FVIII抑制物的成人和年轻成年患者，在每周一次或每两周一次接受艾米珠单抗治疗后，分别有56%和60%的参与者实现了零出血，显著降低了出血事件的发生频率。而对于携带FVIII抑制物的患者，HAVEN 1研究则显示，每周一次接受艾米珠单抗治疗的患者中，有63%实现了零出血，相比未接受预防性治疗的患者，出血风险降低了87%。

　　在获得性血友病A患者的治疗中，艾米珠单抗同样展现出了优异的疗效。一项2期临床试验结果显示，近四分之三的患者在接受艾米珠单抗预防治疗后未出现出血情况，极大地改善了患者的生活质量。

　　艾米珠单抗的安全性

　　除了显著的疗效外，艾米珠单抗在安全性方面也表现突出。由于该药物没有FVIII类似结构，因此不会产生抗FVIII抗体，减少了副作用的发生。国外研究表明，儿童患者在接受艾米珠单抗每周一次注射预防治疗58周后，年化出血率极低，且零治疗出血率高达77%。此外，艾米珠单抗在临床试验中观察到的血栓栓塞性事件、严重感染的发生率极低，并且没有与治疗相关的死亡病例。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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