噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)，又称噬血细胞综合征(HPS)，是一组由于免疫系统过度活跃导致的严重炎症反应综合征，主要表现为持续发热、肝脾肿大、全血细胞减少以及骨髓、肝、脾、淋巴结组织发现嗜血现象。根据发病原因和机制的不同，HLH可分为原发性和继发性。原发性HLH主要由于基因上的缺陷，造成细胞脱颗粒的过程异常（包括CTL细胞、NK细胞杀伤功能的减退），导致免疫系统处于高度激活的状态，最终形成细胞因子风暴，引起多器官功能损伤，甚至多器官衰竭，主要表现为干扰素-γ（IFN-γ）、白介素-10（IL-10）以及白介素-6（IL-6）等细胞因子释放明显增多，其中IFN-γ是最主要的驱动因素。而继发性HLH主要由病毒(如EB病毒、巨细胞病毒）感染、风湿性免疫疾病或肿瘤引起，其中肿瘤相关HLH的明显特点是IFN-γ水平升高的程度不如IL-10高，而风湿免疫性疾病引起的HLH，也叫巨噬细胞活化综合征（MAS），主要特征为IFN-γ和IL-6显著升高而IL-10升高不明显。对于原发性HLH，造血干细胞移植（HSCT）是唯一的治愈方法。但由于细胞因子风暴和移植物免疫排斥反应，患者应避免在疾病活动期接受HSCT，需要快速控制高炎症状况。

　　对依帕伐单抗疗效的研究是基于对27例疑似或确诊为原发性HLH的患儿进行的临床试验，这些患儿在HLH常规治疗中出现难治性、复发性或进行性疾病，或对HLH常规治疗表现出不耐受等情况。这些患儿的平均年龄为1岁。研究表明，63%的患者出现了反应，70%的患者能够进行干细胞移植。

　　在临床试验过程中，服用依帕伐单抗的患者出现了以下副作用，包括感染、高血压、输液反应、低钾和发烧。同时这些患者不应接种任何活疫苗，并进行潜伏性结核病检验。在接受依帕伐单抗治疗时，还应密切监测并及时治疗感染。

　　为协助和鼓励开发治疗罕见疾病药物，FDA授予此药申请优先审评和突破性疗法认定，依帕伐单抗同时还获得孤儿药认定。

　　FDA于2018年11月20日批准依帕伐单抗（emapalumab-lzsg）用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的儿童（新生儿及以上）和成人患者，这些患者难以治疗，或存在复发性、疾病恶化或常规HLH治疗不耐受等情况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  依帕伐单抗 https://www.kangbixing.com/