恩曲替尼（RXDX-101）是获得FDA批准的全球第三款广谱“治愈系”抗癌药，批准用于治疗成人和儿童患者神经营养原肌球蛋白受体激酶（NTRK）融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤进展或无标准治疗方案的实体瘤患者，以及ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

　　ROS1基因重排可导致组成性活化融合蛋白，是 NSCLC 中的靶向致癌驱动因子。根据 I/II 期研究STARTRK-1 (NCT02097810)、STARTRK‑2 (NCT02568267) 和 ALKA-372-001 (EudraCT 2012-000148-8) 的综合分析结果，恩曲替尼是一种强效 ROS1 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，已在 ROS1-fp NSCLC 患者中证实了疗效和 CNS 活性：客观缓解率 (ORR) 为67%（n = 108/161；数据截止日期：2019年05月01日；中位生存随访时间：15.8个月）。我们提供了正在进行的分析的更新数据。

　　疗效分析中，纳入了接受≥1剂 恩曲替尼恩曲替尼 治疗，且自首次治疗后开始肿瘤评估后随访≥12个月的局部晚期/转移性 ROS1-fp NSCLC 成人患者。安全性可评价人群包括接受≥1剂 恩曲替尼 的所有患者。在周期1结束时（第4周）进行肿瘤评估（由盲态独立中心审查 [BICR] 根据RECIST v1.1进行），然后每8周进行一次。

　　主要终点：ORR和缓解持续时间 (DoR)。次要终点：无进展生存期 (PFS)、总生存期 (OS)、颅内 (IC) ‑ORR、IC‑DoR、IC-PFS和安全性。通过 BICR 评估疗效终点。入组截止日期：2020年07月02日；数据截止日期：2021年08月02日。

　　疗效可评价人群包括172例 ROS1 TKI 初治的 ROS1-fp NSCLC 患者；中位生存随访持续时间：37.8个月。中位年龄为54.5岁（范围20-86岁）；61例患者 (35%) 为当前/既往吸烟者；40例患者 (23%) 既往接受过≥2线治疗；60例患者 (35%) 有研究者评估的基线 CNS 转移。

　　恩曲替尼在伴和不伴研究者评估的基线 CNS 转移的 ROS1-fp NSCLC 患者中均显示出疗效（表）。在 BICR 评估的基线 CNS 转移患者中 (n = 51)，中位 IC-ORR 为49%(25/51；95%CI 34.8-63.4)；中位 IC-DoR 为12.9个月 (95%CI 7.6-22.5)；中位 IC-PFS 为12.0个月 (95%CI 6.7-15.6)。在接受  恩曲替尼作为一线治疗的患者中（n = 67；探索性分析；表），ORR为69%(95%CI 56.2-79.4)，中位 DoR 为35.6个月 (95%CI 13.9-38.8)；中位 PFS 为17.7个月 (95%CI 11.8-39.4)。安全性方面，在可评价人群 (N = 247) 中，大多数治疗相关不良事件 (TRAE) 为1/2级 (54%)；1例患者 (< 1%) 死于TRAE。分别有36%、35%和7%的患者发生导致给药中断、剂量降低和停药的TRAE。

　　在这项随访时间更长、患者人群更大的更新分析中，恩曲替尼在 ROS1-fp NSCLC 患者中继续表现出总体和颅内疗效以及可管理的安全性特征。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：不分癌种的抗癌药恩曲替尼(ROZLYTREK/ENTRECTINIB)的效果怎么样？

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