胃肠道间质瘤（GIST）是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，它可以发生在消化道的所有部位，但主要发生于胃和小肠，其中胃约占50%~60%，小肠约占20%~30%。

　　胃肠间质瘤是一种具有潜在恶性倾向的侵袭性肿瘤，有学者评价它“尽管它不是癌，却一样可以夺人性命”。胃肠道间质瘤的恶性程度与肿瘤的大小密切相关，如果不予以重视，肿块逐渐增大，则会对患者的生命健康造成严重的损伤。所以早发现，早治疗对于间质瘤的治疗十分重要。胃肠道间质瘤不同于其他种类的肿瘤，它对放化疗都不太敏感，因此主要的治疗方式是手术治疗和靶向药物治疗。

　　基因检测对GIST的诊断十分重要，精准的基因检测能够提高治疗的有效率。精准治疗药物阿伐普替尼的上市为患者带来了新的选择。

　　阿伐普替尼是一种激酶抑制剂，目前已经在中国香港地区获批上市，是中国香港第一个针对携带PDGFRA D842V突变GIST患者的精准靶向药物。

　　阿伐普替尼在中国香港获批是基于NAVIGATOR研究，该研究是一项开放标签、剂量递增/剂量扩展的Ⅰ期研究，评估阿伐普替尼用于不可切除或转移性GIST患者的安全性和疗效。2020年12月《欧洲癌症杂志》（European Journal of Cancer，EJC）全文发表了NAVIGATOR研究针对PDGFRA D842V突变GIST患者的更新资料，38例起始剂量为300/400mg的患者中，36例缓解，ORR高达95%。28例起始剂量为300mg的患者中，27例缓解，ORR为96%，所有剂量组的疾病控制率（DCR）高达100%。所有剂量组的中位缓解持续时间（DOR）长达27.6个月。

　　阿伐普替尼已获美国国立综合癌症网络（NCCN）指南推荐用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V）突变的不可切除或转移性GIST成人患者的一线优选治疗药物。

　　目前，阿伐普替尼已经在美国，欧盟，中国获批上市。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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