Idhifa(Enasidenib)恩西地平是异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的小分子抑制剂。恩西地平靶向突变体IDH2变体R140Q，R172S和R172K，其体外浓度比野生型酶低约40倍。在IDH2突变的AML小鼠异种移植模型中，恩西地平抑制IDH2酶，导致2-羟基戊二酸（2-HG）水平降低并诱导骨髓分化。在具有突变的IDH2的AML患者的血液样品中，恩西地平降低2-HG水平，减少细胞计数和增加成熟骨髓细胞的百分比。

　　2017年8月1日，美国食品和药物管理局正式批准恩西地平IDHIFA(enasidenib)用于治疗异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。这是FDA第一次批准用于治疗IDH2突变的复发或难治性AML的药物。FDA同时批准了一个配套的诊断方法，即实时IDH2检测，用于检测IDH2突变。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名成人患者，他们都患有复发性或难治性AML，且都带有IDH2突变。其中，至少有一半的患者曾接受过2项或更多的抗癌疗法。在研究中，患者们接受了每日100mg的初始剂量，直至病情出现进展，或出现无法接受的毒性。

　　研究表明，恩西地平能给患者带来完全缓解（CR），或是部分血液学改善的完全缓解（CRh）。两者综合起来的数据是23%（n=46）（95%CI：18%，30%），中位数的缓解持续时间为8.2个月（95%CI：4.3，19.4）。

　　对于这些患者来说，出现首次缓解的中位数时间为1.9个月（范围0.5个月到7.5个月不等），出现最佳缓解的中位数时间为3.7个月（范围0.6个月到11.2个月不等）。

　　恩西地平常见的不良反应（≥20%）包括恶心，呕吐，腹泻，胆红素增高，食欲降低。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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