芦可替尼主要是抑制整个JAK-STAT通道的活化，降低/压低该通道异常增强的信号，从而获得疗效。在血液科治疗领域上，此药主要针对BCR/ABL经典型MPN、JAK12外显子突变、CALR、APL等患病群体的治疗。

　　关键临床试验显示，芦可替尼治疗与中危-2与高危MF患者的生活质量提高、总生存期延长相关，那中危-1患者能否从芦可替尼治疗中获益？2021年EHA会议上的PB1705研究分析了芦可替尼疗效与MF患者预后分层之间的相关性，共分析了56名接受芦可替尼治疗的MF患者。所有患者均年满18岁，且为DIPSS-plus中危以上患者，其中DIPSS-plus中危-1患者超50%。

　　芦可替尼治疗的中位持续时间为22个月（范围1-80个月），42名患者仍在接受芦可替尼治疗，67%的患者芦可替尼的初始剂量为20 mg每天两次。脾脏反应的定义为脾脏缩小至少35%。整个队列中，56.6%的患者有脾脏反应。6个月时脾脏反应率为41.5%。6个月时中危-1患者的脾脏反应率为36.6%。

　　23名可获得MPN-SAF总症状评分量表的患者中，5例患者（21.7%）的骨髓纤维化相关症状降低了至少50%。10例患者（43.5%）的症状评分降低了20-50%。4例患者（17.4%）只有轻微（5-10%）的症状缓解。

　　所有血液学不良事件发生率为91%。最常见的血液学不良事件是贫血（3-4级，42.1%）和血小板减少症（3-4级，17.5%）。前3个月内血细胞减少更为突出。57名患者中有27名出现了非血液学不良事件，通常为1-2级。最常见的非血液学不良事件是疲劳、肺炎和肝酶升高。DIPSS-plus中危-1患者具有相似的安全性特征。

　　中位随访22个月，整个队列24个月的总生存率为75.1%（95%CI：59.8%-85.3%），中位总生存期未达到。基线血红蛋白水平分层（HB<10 g/dL和HB≥10 g/dL）分析显示，HB≥10 g/dL患者的生存率更好（两年生存概率，87.5%vs 58.5%）。然而，生存曲线在第33个月及以后无明显差异（p=0.15），两组均未达到中位生存期。

　　综上，芦可替尼在中、高危MF患者中安全有效，包括中危-1患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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