在第54届国际儿科肿瘤学会年会（SIOP）上，一项研究关于拉罗替尼治疗非中枢神经系统（CNS）NTRK基因融合儿童肿瘤患者的疗效和安全性数据得以公布。SIOP是儿童肿瘤领域的国际权威会议。这次分析纳入了两项拉罗替尼临床试验（NAVIGATE [NCT02576431]和SCOUT [NCT02637687]）中非CNS NTRK基因融合的儿童肿瘤患者（年龄<18岁)。

　　该分析的患者组别分为两组，第1组是截止2019年12月的患者，共70例。第2组是扩展数据集，包含第一组的70例，共94例，93例可以评估。分析结果显示，第1组拉罗替尼服用后的客观缓解率（ORR）为87%，完全缓解率为44%（包括病理完全缓解）。第2组中，INV评估的ORR为84%，完全缓解率为38%（包括病理完全缓解）。接受过0和≥1线治疗的患者ORR分别为90% 和81%。

　　1组和2组的中位持续缓解时间（DoR）均为43.3个月。1组的48个月DoR率达到了48%，中位无进展生存期（PFS）为45.1个月，48个月的PFS率和OS率分别为45%和92%。2组的中位DoR和PFS分别为43.3个月和37.4个月，48个月OS率为93%。在长期随访的扩展数据集中，拉罗替尼治疗非CNS NTRK基因融合儿童肿瘤中，疗效不错，且具有良好的安全性。

　　NTRK中文全称是神经营养因子受体酪氨酸激酶。NTRK融合阳性肿瘤产生的原因是NTRK1/2/3基因与其它基因融合，导致编码的TRK蛋白出现异常。变异的TRK或者TRK融合蛋白持续激活，从而引发永久的信号级联反应。这些蛋白在TRK融合癌患者中是驱动肿瘤增长和转移的主要因素。研究发现，NTRK基因融合可能出现在起源于身体不同位置的肿瘤中，这使得它成为了研究人员开发“不限癌种”疗法的靶标之一。

　　拉罗替尼（Larotrectinib）又名维特拉克，是一种口服TRK抑制剂，专门用于治疗肿瘤中存在神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的晚期或转移性实体瘤儿童和成人患者。拉罗替尼是一种选择性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，可阻断NTRK融合基因的作用，从而导致不受控制的TRK信号传导和肿瘤生长，相对于化疗等方法，副作用通常较轻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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