近期，一项针对近1200名高危神经母细胞瘤儿童的临床试验中，研究人员证实，免疫治疗药物dinutuximab(Unituxin)可以帮助儿童延长生存期。

　　儿童神经母细胞瘤恶性程度高、临床表现及预后具有高度异质性，治疗难度大，被称为“儿童癌王”。高危患儿即使接受综合治疗后长期存活率低，所以，不断探索潜在的治疗靶点对于提高高危患者的生存率具有重要意义。

　　试验中，接受dinutuximab治疗五年后，72%的儿童仍然活着，61%的儿童没有出现癌症复发或肿瘤长大的迹象。该研究结果于7月15日发表在国际顶尖肿瘤杂志《临床肿瘤学杂志》上。

　　该发现来自早期一项临床试验的扩展研究，它最初是将单独使用异维A酸与异维A酸与dinutuximab和另外两种免疫增强物质组合进行比较。

　　初步试验表明，dinutuximab组合组的患者于治疗2年后，没有明显的复发迹象，患者的生存期也得到了提高。2015年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准dinutuximab用于治疗患有高危神经母细胞瘤的儿童。

　　患有高危神经母细胞瘤的儿童通常会接受包括三个阶段的强化治疗：

　　初始诱导阶段，儿童接受化疗，有时还接受手术切除原发性肿瘤。

　　第二阶段为巩固期，包括大剂量化疗和自体干细胞移植，然后放疗。

　　第三阶段，巩固后阶段，将异维A酸分6个“周期”给药，以破坏剩余的癌细胞并防止疾病复发。

　　在2009年结束的最初试验中，200多名患有高危神经母细胞瘤的儿童被随机分配接受异维A酸或异维A酸联合dinutuximab和免疫系统增强药物IL-2和GM-CSF的治疗。

　　2年后，接受dinutuximab和异维A酸联合治疗的儿童中有86%仍然活着，而单独接受异维A酸治疗的为75%。同样，接受dinutuximab联合治疗的儿童中有66%没有肿瘤生长或复发，而单独接受异维A酸治疗的为46%。

　　该研究的非随机部分——迄今为止对患有高危神经母细胞瘤儿童的最大试验——包括1,183名儿童。大多数患者完成了所有六个治疗周期；其中五个周期包括静脉注射的dinutuximab。

　　5年后，大多数人仍然活着并且没有肿瘤生长或复发，还有一部分年龄为18个月及以上的处于晚期（第4期）的患者。

　　研究中12%的儿童接受了串联移植，这是一种新的手术，即患者接受两次干细胞移植，而不是一次。尽管串联移植与单次移植相比，具有更好的结果并且已成为标准疗法，但在这项研究中，接受串联移植似乎并没有改善患者在肿瘤不生长或不复发的情况下的生存时间。

　　dinutuximab组合与多种严重的副作用有关，其中疼痛是最常见的。一些严重的副作用，包括过敏反应、毛细血管渗漏综合征、发烧和低血压，在包括IL-2在内的治疗周期中更为常见。

　　尽管与随机研究相比，入选标准不那么严格了，但非随机研究显示出的相似的存活率和副作用，证实了初始研究的成功。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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