胃肠道间质瘤（GIST）是一种罕见肿瘤，每年中国约有1-1.5/10万（1.4万-2.1万）新诊断患者。约90％GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关，85％以上的GIST属于KIT基因突变激活，5％为PDGFRA基因突变。其中PDGFRA外显子18突变约占1.2%-12.8%。这类患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感。Avapritinib(阿泊替尼)已于2020年1月获美国FDA未附加条件的完全(full approval)批准该药上市，是首个上市的GIST精准靶向药物。

　　国家药品监督管理局（NMPA）已受理阿泊替尼用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者在国内的上市申请，并已经受理。

　　2019年ASCO和CTOS大会上，NAVIGATOR的研究数据于既往至少接受过2种TKI（包含伊马替尼）治疗进展的无法切除的PDGFRα基因D842V突变或其他突变的GIST成年患者给予阿泊替尼口服治疗，43例PDGFRA外显子18突变的GIST患者中，阿泊替尼的ORR高达86%，其中3例患者取得完全缓解（CR），临床获益率（CBR）达到95.3%，中位PFS和中位DoR均尚未达到。此结果较当前标准治疗无效的事实，给患者带来了生命的曙光和生存的希望。

　　另外，安全性分析显示，大多数不良事件为1~2级。没有与治疗相关死亡事件。而据研究报道，正在开发的其他治疗晚期GIST患者的新药，在临床研究中发现5.9%的死亡事件。临床医生希望能进一步了解死亡事件相关原因。因此，在新药研发中应将尊重科学，保证患者安全性放到首位。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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