急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)起源于骨髓内恶性造血前体细胞的克隆性扩增，是一组高度异质性侵袭性血细胞的癌症。在急性髓系白血病（AML）患者中，大约有6%-10%会检查出IDH1突变，而且更容易存在于年龄偏大的急性髓系白血病（AML）患者中，在预后中等风险核型患者中IDH1基因突变与患者的临床特点、疗效都有一定的相关性，提示是预后不良的分子学标志。
当IDH1基因出现突变后，突变的IDH1酶会导致D-2-羟基戊二酸(D-2-HG)水平上调，就会开始去干坏事，阻断正常的造血干细胞分化，导致患者患上急性髓系白血病，这也是AML的发生和发展的机制之一。
因此，通过阻断IDH1突变体酶的活性，就可以有效抑制2-HG产生，从而促进AML细胞的正常分化，从而发挥抗肿瘤效应，促进患者的康复。这也正是IDH1抑制剂艾伏尼布治疗AML的重要作用机制。急性髓系白血病（AML）是最常见的急性白血病，也是成人中第二常见的白血病。
艾伏尼布（拓舒沃）单药治疗存在IDH1突变的R/R AML，CR/CRh率32.8%，获得CR/CRh的患者中位总生存时间达18.8个月，此外还降低了患者输血依赖，减少了感染风险。
另外一项艾伏尼布单药用于IDH1突变的R/R AML患者的中国桥接研究中，CR/CRh率达36.7%，预估12个月时持续CR+CRh比例达90.9%。
总体上，艾伏尼布（拓舒沃）有望满足mIDH1型R/R AML中国患者未被满足的医疗需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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