GIST是胃肠道的肉瘤或骨骼或结缔组织的肿瘤。肿瘤起源于胃肠道壁细胞，最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间，诊断通常是由胃肠道出血，手术或影像学中的偶然发现以及在极少数情况下肿瘤破裂或胃肠道梗阻引起的。大多数GIST病例是由KIT或PDGFRA中的突变引起的，这些突变迫使蛋白激酶进入越来越活跃的状态。

　　阿伐普替尼是一种口服、强效、高选择性酪氨酸激酶抑制剂(TKI),由Blueprint Medicines公司研发，于2020年1月9日获美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。在对KITIPDGFRa突变胃肠道间质瘤(GIST),患者的最新研究中，阿伐普替尼已经显示出包括PDGFRa D842V突变患者在内的初步疗效，并有可能成为该突变亚群一线治疗药物。

　　2020年1月9日，Blueprint Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司的阿伐普替尼（avapritinib）用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。

　　根据第1阶段NAVIGATOR临床试验的疗效结果以及阿伐普替尼的多个临床试验的综合安全性结果，FDA批准了该药上市。在PDGFRA外显子18突变GIST的患者中，阿伐普替尼的总缓解率（ORR）为84％（95％CI：69％，93％），并且未达到中位缓解持续时间（DOR）。最常见的不良反应（≥20％）为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，发色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。

　　阿伐普替尼的批准为PDGFRA外显子18突变GIST患者提供了新的治疗方法，这是基因组明确的人群。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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