GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。
阿伐普替尼是一种具有选择性和有效生物利用度的酪氨酸激酶抑制剂。在体外细胞实验中,其可以抑制PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11、11/17和17突变体,从而减弱多药耐药性蛋白ABCB1和重组蛋白ABCG2的转运功能。PDGFRA和KIT中的某些突变会导致这些受体的自磷酸化,从而促进肿瘤细胞的增殖。
蓝图医药(BPMC)曾公布了其胃肠道癌(GIST)药物阿伐普替尼(通用名avapritinib)在一个GIST三期临床作为三四线用药的顶层数据。这个名叫VOYAGER的三期临床招募476位GIST患者，比较AYVAKIT与瑞戈菲尼对PFS的影响。结果虽然AYVAKIT应答率比瑞戈菲尼略高（17%对7%），但PFS却不如瑞戈菲尼（4.2对5.6个月）、错过试验一级终点。此前阿伐普替尼已经上市用于A型PDGF受体外显子18变异、包括D842V变异无法手术或转移GIST的治疗。今天BPMC下滑17%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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